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L'FDA ha ampliato le indicazioni di Actemra: sindrome da rilascio di citochine causata dalla terapia CAR-T


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA, contemporaneamente all'approvazione della prima terapia a base di linfociti CAR-T ( Kymriah ) per la leucemia linfoblastica acuta, ha ampliato le indicazioni per Tocilizumab ( Actemra ), un farmaco antinfiammatorio anti-recettore dell'interleuchina-6 ( anti-IL-6 ), per il trattamento della sindrome da rilascio di citochine ( CRS ), una comune complicanza della terapia CAR-T.

L'approvazione di Actemra si basa su una analisi retrospettiva condotti sui dati di studi clinici di terapia con linfociti CAR-T per i tumori ematologici, che hanno valutato l'efficacia di Tocilizumab nel trattamento della sindrome da rilascio di citochine.

Uno studio ha riguardato 45 pazienti pediatrici e adulti trattati con Tocilizumab con o senza altri corticosteroidi ad alto dosaggio, per forma grave o pericolosa per la vita della sindrome da rilascio di citochine.
Un totale di 31 pazienti ( 69% ) ha ottenuto una risposta, definita come risoluzione della sindrome entro 14 giorni dalla prima dose di Tocilizumab; sono state necessarie non più di due dosi di Tocilizumab; non sono stati necessari farmaci diversi da Tocilizumab, e i corticosteroidi non sono stati impiegati.

Un secondo studio ha confermato la risoluzione della sindrome da rilascio di citochine entro 14 giorni utilizzando una coorte indipendente che ha incluso 15 pazienti.

La sindrome da rilascio di citochine è causata da una risposta immunitaria eccessiva, ed è stata identificata come un potenziale effetto grave e pericoloso della terapia CAR-T.
La maggior parte delle persone con sindrome da rilascio di citochine presenta sintomi simil-influenzali lievi o moderati, facilmente gestibili.
Alcuni pazienti, tuttavia, possono manifestare sintomi più gravi che possono portare a complicanze potenzialmente pericolose per la vita come disfunzione cardiaca, sindrome da disturbi respiratori acuti o insufficienza multiorgano.

Tocilizumab è un antagonista del recettore della interleuchina-6 ( IL-6 ), e trova indicazione anche nel trattamento dei pazienti adulti con artrite reumatoide moderatamente e gravemente attiva, che hanno impiegato uno o più DMARD ( farmaci antireumatici modificanti la malattia ), come il Metotrexato, senza ottenere sufficiente beneficio. ( Xagena2017 )

Fonte: Genentech, 2017

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