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Givlaari per il trattamento dei pazienti con porfiria epatica acuta


Givlaari è un medicinale per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti di età pari o superiore a 12 anni.
La porfiria epatica acuta è una rara condizione genetica in cui il fegato non è in grado di produrre adeguatamente una sostanza chiamata eme. Di conseguenza, le sostanze utilizzate per produrre l'eme si accumulano nel corpo, causando attacchi caratterizzati da forte dolore addominale, vomito e disturbi del sistema nervoso.

La porfiria epatica acuta è rara e Givlaari ha ottenuto la designazione di medicinale orfano il 29 agosto 2016.
Givlaari contiene il principio attivo Givosiran.
Givlaari viene somministrato mediante iniezione sottocutanea una volta al mese. La dose dipende dal peso del paziente.

Il principio attivo di Givlaari, Givosiran, è un piccolo RNA interferente sintetico che agisce riducendo un enzima coinvolto in una fase iniziale della produzione di eme a livello epatico. Ciò impedisce l'accumulo di sostanze che causano i sintomi della porfiria.

Givlaari è risultato più efficace del placebo nel ridurre il numero annuale di attacchi gravi di porfiria.
In uno studio principale condotto su 94 pazienti, coloro che hanno ricevuto Givlaari hanno avuto in media 3 attacchi gravi all'anno rispetto ai 13 di quelli che hanno ricevuto placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Givlaari ( che possono interessare più di 1 persona su 5 ) sono: reazioni al sito di iniezione, nausea e stanchezza.
Gli effetti collaterali di Givlaari sono per lo più lievi e moderati e la maggior parte si risolvono nel tempo.

L'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha pertanto deciso che i benefici di Givlaari sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2020 )

Fonte: EMA, 2020

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