La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l'uso di Imbruvica ( Ibrutinib ) nel trattamento della leucemia linfatica cronica ( CLL) nei pazienti che avevano ricevuto almeno una precedente terapia.
La leucemia linfatica cronica è una rara malattia ematologica, che di solito peggiora lentamente nel tempo, causando un graduale aumento dei linfociti B,
Il National Cancer Institute ( NCI ) stima che, nel 2013, 15.680 americani abbiano avuto diagnosi di leucemia linfatica cronica, e che 4.580 siano morti per questa malattia.
Imbruvica agisce bloccando l'enzima che permette alle cellule tumorali di crescere e dividersi.
Nel novembre 2013, la FDA aveva concesso l'approvazione accelerata di Imbruvica per il trattamento dei pazienti con linfoma a cellule del mantello, un raro e aggressivo tumore ematologico, in pazienti che avevano ricevuto almeno una precedente terapia.
Imbruvica per leucemia linfatica cronica ha anche avuto la designazione di farmaco orfano, e gli è stato concesso un iter registrativo prioritario perché Ibrutinib ha dimostrato di apportare un significativo miglioramento nel trattamento di questa grave patologia.
L’approvazione accelerata di Imbruvica per la leucemia linfatica cronica da parte della Agenzia regolatoria degli Stati Uniti si basa su uno studio clinico che ha coinvolto 48 partecipanti, non-naive al trattamento.
In media, i partecipanti avevano avuto diagnosi di leucemia linfatica cronica 6.7 anni prima dello studio, e avevano ricevuto quattro precedenti terapie.
A tutti i partecipanti allo studio sono stati somministrati 420 mg di Imbruvica per via orale fino a quando il trattamento ha raggiunto tossicità inaccettabile o la malattia ha mostrato di progredire.
Quasi il 58% dei partecipanti ha presentato una riduzione della forma tumorale dopo trattamento ( tasso di risposta globale ).
Al momento dello studio, la durata della risposta variava da 5.6 a 24.2 mesi. Non è stato stabilito un miglioramento dei sintomi correlati alla malattia.
Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati nello studio clinico sono stati: trombocitopenia, diarrea, ecchimosi, neutropenia, anemia, infezioni del tratto respiratorio superiore, affaticamento, dolore muscolo-scheletrico, rash, febbre ( piressia ), costipazione, edema periferico, artralgia, nausea, stomatite, sinusite e vertigini. ( Xagena2014 )
Fonte: FDA, 2014
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