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Leucemia mieloide acuta con mutazione IDH1: l'FDA ha aprpovato Tibsovo a base di Ivosidenib in combinazione con Azacitidina


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti FDA ha approvato Tibsovo ( Ivosidenib ) in combinazione con Azacitidina per il trattamento dei pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta ( LMA ) con mutazione IDH1 negli adulti di età pari o superiore ai 75 anni o con comorbidità che precludono l'uso della chemioterapia di induzione intensiva.

La sNDA ( supplemental New Drug Application ) per Ivosidenib ha ricevuto la Priority Review ed è stata esaminata dalla FDA nell'ambito del suo programma pilota Real-Time Oncology Review ( RTOR ), che mira a fornire trattamenti sicuri ed efficaci ai pazienti nel più breve tempo possbile.

L'approvazione dell’estensione di indicazione di Ivosidenib è supportata dai dati di AGILE, uno studio globale di fase 3 nei pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazione di IDH1 non-trattata in precedenza.
I risultati dello studio AGILE hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) ( hazard ratio [ HR ] = 0.35; IC 95%: 0.17 - 0.72 ), p-value a due code = 0.0038 ) e della sopravvivenza globale ( OS ) ( HR = 0.44 [ IC 95%: 0.27 - 0.73 ]; p a due code = 0.0010 ).
Ivosidenib, in associazione ad Azacitidina, ha triplicato la sopravvivenza globale mediana ( 24 mesi ) rispetto a placebo più Azacitidina ( 7.9 mesi ) come trattamento di prima linea per la leucemia mieloide acuta e mutazione di IDH1.

La combinazione di Ivosidenib e Azacitidina ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con i dati pubblicati in precedenza.
Le reazioni avverse più comuni ( 10% o valore superiore ) nei pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta che hanno ricevuto Ivosidenib in combinazione con Azacitidina sono state: nausea, vomito, artralgia, prolungamento del tratto QT, dispnea, insonnia, sindrome di differenziazione, ematoma, leucocitosi ed emicrania.
Le anomalie di laboratorio osservate ( 10% o valori superiori ) sono relative a variazioni nei valori di leucociti, piastrine, linfociti, neutrofili, glucosio, fosfato, aspartato aminotransferasi, magnesio, fosfatasi alcalina e potassio.

Ivosidenib è approvato negli Stati Uniti anche come monoterapia per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria e con mutazione di IDH1 e per gli adulti di 75 anni o più anziani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con mutazione di IDH1 con comorbidità che precludono l’uso della chemioterapia intensiva di induzione.
Inoltre, Ivosidenib ha ottenuto nel 2021 dalla FDA la sua prima approvazione in una neoplasia non-ematologica per i pazienti con colangiocarcinoma con mutazione di IDH1 precedentemente trattato.

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo difficile da trattare e rappresenta il tipo di leucemia più comune negli adulti, con circa 20.000 nuovi casi ogni anno negli Stati Uniti e 43.000 casi in Europa.
La stragrande maggioranza dei pazienti non risponde alla chemioterapia e presenta recidive della malattia.
La mutazione di IDH1 è presente in circa il 6-10% dei casi di leucemia mieloide acuta. ( Xagena2022 )

Fonte: Servier, 2022

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