La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha approvato Ofev ( Nintedanib ), capsule, per rallentare il declino della funzione polmonare negli adulti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica o sclerodermia ( SSc-ILD ).
È il primo trattamento approvato dalla Agenzia regolatoria statunitense per questa rara condizione polmonare.
La sclerodermia è una malattia rara che provoca ispessimento e fibrosi dei tessuti in tutto il corpo, tra cui i polmoni.
La malattia polmonare interstiziale ( ILD ) è una condizione che colpisce l'interstizio, che fa parte della struttura polmonare ed è una delle manifestazioni patologiche più comuni della sclerodermia.
La malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica è una malattia polmonare progressiva in cui la funzione polmonare diminuisce nel tempo e può essere debilitante e pericolosa per la vita.
La malattia polmonare interstiziale è la principale causa di morte tra le persone con sclerodermia, in genere derivante da una perdita della funzione polmonare che si verifica quando i polmoni non possono fornire abbastanza ossigeno al cuore.
Circa 100.000 persone negli Stati Uniti hanno la sclerodermia e circa la metà dei pazienti con sclerodermia presenta malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica.
L'efficacia di Ofev nel trattamento della malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica è stata valutata in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su 576 pazienti di età compresa tra 20 e 79 anni.
I pazienti hanno ricevuto un trattamento per 52 settimane, con alcuni pazienti trattati fino a 100 settimane.
Il test primario di efficacia ha misurato la capacità vitale forzata ( FVC ), una misura della funzione polmonare, definita come la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo un respiro il più profondo possibile.
Coloro che hanno assunto Ofev hanno presentato un declino della funzionalità polmonare inferiore rispetto a quelli trattati con placebo.
Il profilo di sicurezza generale osservato nel gruppo di trattamento con Ofev è risultato coerente con il profilo di sicurezza noto.
L'evento avverso grave più frequente riportato nei pazienti trattati con Ofev è stata la polmonite ( 2.8% Ofev contro 0.3% placebo ).
Reazioni avverse che hanno portato a una riduzione permanente della dose sono state riportate nel 34% dei pazienti trattati con Ofev rispetto al 4% dei pazienti trattati con placebo.
La diarrea è stata la reazione avversa più frequente che ha portato alla riduzione permanente della dose nei pazienti trattati con Ofev.
La scheda tecnica di Ofev comprende avvertenze per i pazienti con insufficienza epatica moderata o grave, quelli con elevati enzimi epatici e danno epatico indotto da farmaci, e per i pazienti con disturbi gastrointestinali.
Ofev può anche causare tossicità embrio-fetale, eventi tromboembolici arteriosi, sanguinamento e perforazione gastrointestinale.
Gli inibitori di P-gp ( glicoproteina P ) e di CYP3A4 possono aumentare l'esposizione a Nintedanib e i pazienti che assumono questi inibitori devono essere attentamente monitorati per la tollerabilità di Ofev.
Gli effetti indesiderati comuni rilevati con Ofev comprendono: diarrea, nausea, dolore addominale, vomito, aumento degli enzimi epatici, riduzione dell'appetito, mal di testa, perdita di peso e ipertensione.
Ofev è stato originariamente approvato nel 2014 per i pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ), che è un'altra condizione polmonare interstiziale. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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