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Sclerosi multipla: Fampyra per migliorare la deambulazione nei pazienti con sclerosi multipla, approvazione standard nell'Unione Europea


La Commissione Europea ( CE ) ha approvato l'autorizzazione standard all’immissione in commercio di Fampridina ( Fampyra ), in compresse a rilascio prolungato, per migliorare la deambulazione nelle persone affette da sclerosi multipla.

L'approvazione è stata emessa sulla base della valutazione dei risultati di ENHANCE, uno studio di fase 3, che ha confermato i benefici clinicamente significativi e la sicurezza a lungo termine della Fampridina nei pazienti con sclerosi multipla recidivante e progressiva.
Lo studio ENHANCE è stato condotto in seguito al rilascio dell’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di Fampridina da parte della Comunità Europea nel 2011.
Il farmaco può essere impiegato in monoterapia o in associazione a terapie già esistenti, incluse quelle immunomodulanti.

Circa l'80% delle persone affette da sclerosi multipla soffre di una ridotta funzionalità deambulatoria, uno dei problemi più comuni causati dalla malattia. Questa difficoltà nel camminare compromette l'indipendenza, limita la capacità di lavorare e influenza negativamente la qualità della loro vita in generale.

I risultati dello studio ENHANCE hanno fornito ulteriori prove dell’efficacia di Fampridina nel trattamento della sclerosi multipla.
Fampridina permette di ottenere un miglioramento clinicamente significativo della capacità di deambulare oltre che di altri aspetti più generali della qualità di vita.

Lo studio ENHANCE è stato effettuato al fine di valutare la sicurezza e l'efficacia della Fampridina a lungo termine, nel miglioramento della deambulazione nei pazienti affetti da sclerosi multipla che hanno disabilità legate al camminare ( con un punteggio sulla scala EDSS ( Expanded Disablity Status Scores ) compreso tra 4.0 e 7.0 ).
ENHANCE ha incluso pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva, secondariamente progressiva, progressiva-recidivante e recidivante-remittente.
I risultati hanno mostrato che nell’arco di 24 settimane:

i pazienti trattati con Fampridina hanno ottenuto un miglioramento clinicamente significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo ( rispettivamente 43.2% versus 33.6%, p=0.006 ).
Questo endpoint primario è stato misurato in base alla scala di misura 12 item Multiple Sclerosis Walking Scale ( MSWS-12 ).

I pazienti trattati con Fampridina hanno ottenuto miglioramenti nella mobilità in misura consistente rispetto a quelli trattati con placebo, valutati mediante l’incremento medio riportato dai clinici nei punteggi del test TUG ( timed up and go ) rispetto al basale ( rispettivamente 43.4% vs 34.7%, p=0.03 ).

I pazienti trattati con Fampridina hanno ottenuto miglioramenti nel punteggio del 29 item Multiple Sclerosis Impact Scale ( MSIS-29 ), una scala di autovalutazione dell’impatto fisico della sclerosi multipla rispetto a quelli trattati con placebo ( rispettivamente -8.00 vs. -4.68; p inferiore a 0.001 ).
Sono stati osservati anche effetti positivi della Fampridina sul miglioramento dell'equilibrio e della mobilità degli arti superiori rispetto al placebo.
Tuttavia, questi risultati non erano statisticamente significativi.

Il profilo di beneficio-rischio di fampridina si è confermato positivo.
Nel corso degli studi controllati con placebo, durante i quali la Fampridina è stata somministrata ai pazienti con sclerosi multipla nella dose raccomandata, la reazione avversa con la più alta incidenza ( circa il 12% dei pazienti ) è stata l'infezione delle vie urinarie, nonostante l’esito dell’urinocultura spesso risultasse negativo.
Le reazioni avverse riscontrate sono risultate suddivise tra disturbi neurologici ( come insonnia, disturbi dell’equilibrio, vertigini, parestesia, cefalea, ansia e tremore ) e disturbi gastrointestinali ( tra i quali nausea, vomito, dispepsia e costipazione ).
Altre reazioni avverse comuni sono state astenia, mal di schiena, dolore faringolaringeo e dispnea.

Nel periodo successivo alla commercializzazione sono stati segnalati episodi di convulsioni, reazioni di ipersensibilità ( anafilassi compresa ) ed esacerbazioni della nevralgia del trigemino nei pazienti con anamnesi pregressa di nevralgia del trigemino. Visto che le reazioni in questione sono state riportate volontariamente, non è sempre possibile stimare con attendibilità la loro frequenza o stabilire una relazione causale con l'esposizione farmacologica. ( Xagena2017 )

Fonte: Biogen, 2017

Neuro2017 Farma2017


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