L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Actemra ( Tocilizumab ), somministrato da solo o in combinazione con Metotrexato, per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico ( SJIA ), attiva, nei bambini dai 2 anni in su.
L’artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico, o malattia di Still, è una rara malattia potenzialmente mortale nei bambini, che provoca grave infiammazione in tutto il corpo.
L’artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico si distingue da altre forme di artrite idiopatica giovanile per il rilievo delle caratteristiche infiammatorie e sistemiche, tra cui febbri altissime, eruzioni cutanee, gonfiore e infiammazione dei linfonodi, fegato e milza, e alti valori di leucociti e piastrine.
La prevalenza dell’artrite idiopatica giovanile colpisce 1 o 2 bambini su 1.000, e l’artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico riguarda circa il 10% di tutti i pazienti con artrite idiopatica giovanile.
Tocilizumab è un bloccante del recettore dell'interleuchina 6 ( IL-6 ), approvato dall’FDA nel 2010, per il trattamento dei pazienti adulti con artrite reumatoide attiva in forma moderata-grave, che hanno avuto una risposta inadeguata ad altre terapie approvate.
Uno studio internazionale, multicentrico, controllato, ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia di Tocilizumab, in cui 112 pazienti hanno ricevuto infusioni di Tocilizumab o infusioni di placebo ogni due settimane.
I partecipanti allo studio hanno incluso pazienti con artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico dai 2 ai 17 anni che avevano risposta inadeguata o che non erano in grado di assumere i farmaci antinfiammatori ( FANS ) o i corticosteroidi.
L'85% dei pazienti trattati con Tocilizumab ha risposto al trattamento, rispetto al 24% dei pazienti trattati con placebo.
La risposta è stata definita come un miglioramento di almeno il 30% nelle variabili di efficacia dell’American College of Rheumatology ( ACR ) per l’artrite idiopatica giovanile, assieme all'assenza di febbre nei 7 giorni precedenti.
Nel follow-up a lungo termine dello studio sono stati riscontrati 3 casi di sindrome da attivazione dei macrofagi tra i pazienti con artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico che hanno ricevuto Tocilizumab.
La sindrome da attivazione dei macrofagi è una complicanza potenzialmente fatale delle malattie infiammatorie sistemiche dell’infanzia, alla cui base c’è un’eccessiva attivazione e proliferazione di alcune cellule del sistema immunitario.
La scheda tecnica di Actemra contiene un boxed warning per le infezioni gravi. I pazienti trattati con Tocilizumab che sviluppano una grave infezione devono sospendere il trattamento con Tocilizumab fino a quando l'infezione è sotto controllo.
I cambiamenti osservati nei risultati di alcuni test di laboratorio, come esami del fegato, conta ematica e misurazione del colesterolo non sono rari con Tocilizumab e devono essere monitorati con regolari esami del sangue.
Gli effetti indesiderati più comuni tra i partecipanti alla sperimentazione con artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico sono stati i seguenti: infezione del tratto respiratorio, mal di testa, mal di gola e diarrea. ( Xagena2011 )
Fonte: FDA, 2011
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