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Autorizzazione alla commercializzazione di Iclusig nella Unione Europea per il trattamento della leucemia mieloide cronica e della leucemia linfoblastica acuta Ph+


Ariad Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di Iclusig ( Ponatinib ) come farmaco orfano per due indicazioni:

a) trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica ( LMC ) in fase cronica, accelerata o blastica che abbiano mostrato una resistenza al Dasatinib o a Nilotinib, che siano intolleranti a Dasatinib o a Nilotinib e per i quali un successivo trattamento a base di Imatinib non sia appropriato da un punto di vista clinico, o che presentino la mutazione T315I;

b) trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta positiva per il cromosoma Philadelphia ( LLA Ph+ ) che abbiano mostrato resistenza a Dasatinib, che siano intolleranti a Dasatinib e per i quali un successivo trattamento a base di Imatinib non sia appropriato da un punto di vista clinico, o che presentino la mutazione T315I.

Le reazioni avverse gravi più comuni ( superiori dell’1% ) di Iclusig comprendono: pancreatite, dolori addominali, piressia, anemia, neutropenia febbrile, diminuzione della conta delle piastrine e della conta dei neutrofili, pancitopenia, infarto miocardico, diarrea e aumento della lipasi.
Le reazioni avverse più comuni ( maggiori o uguali a 20% ) di tutte le gravità sono state: diminuzione della conta delle piastrine, rash, secchezza della cute e dolori addominali.
Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza con Iclusig rispetto agli altri prodotti approvati della stessa classe ( inibitori BCR-ABL ).

La decisione della Commissione europea si è basata sui risultati della sperimentazione di fase 2 PACE su pazienti affetti da leucemia mieloide cronica o leucemia linfoblastica acuta Ph+ resistenti o intolleranti a precedenti terapie con inibitori delle tirosin-chinasi ( TKI ), o che presentavano la mutazione T315I di BCR-ABL.
Ponatinib ha mostrato una efficace attività antileucemica che ha raggiunto una risposta citogenetica maggiore ( MCyR) nel 54% dei pazienti affetti da LMC in fase cronica e nel 70% dei pazienti con mutazione T315I.
La MCyR ha rappresentato l'endpoint primario della sperimentazione PACE per i pazienti in fase cronica.

Nei pazienti con malattia in fase avanzata, il 58% dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase accelerata, il 31% dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica e il 41% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ ha ottenuto una risposta ematologica maggiore ( MaHR ) grazie a Ponatinib.
La MaHR era l'endpoint primario nella sperimentazione sui pazienti con malattia avanzata.

La leucemia mieloide cronica è una rara forma di tumore dei globuli bianchi che viene diagnosticata ogni anno a circa 7.000 pazienti in Europa. I pazienti affetti da LMC e leucemia linfoblastica acuta Ph+ trattati con TKI possono sviluppare nel tempo una resistenza o intolleranza verso queste terapie.
Ponatinib inibisce l'attività di BCR-ABL, compresi i mutanti farmaco-resistenti che si sviluppano durante la terapia.

Iclusig è l'unico TKI ad aver ricevuto l'approvazione in Europa per un'indicazione che comprende leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta Ph+ in pazienti con mutazione T315I. ( Xagena2013 )

Fonte: Ariad Pharmaceuticals, 2013

Emo2013 Farma2013


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