La FDA ( US Food and Drug Administration ) ha approvato l'infusione endovenosa ( IV ) di Benlysta ( Belimumab ) per il trattamento dei bambini con lupus eritematoso sistemico ( SLE ), una grave malattia cronica che causa infiammazione e danni a vari tessuti e organi.
Questa è la prima volta che la FDA ha approvato un trattamento per pazienti pediatrici con lupus eritematoso sistemico.
Benlysta era stato approvato nei pazienti adulti nel 2011.
Sebbene l'esordio del lupus eritematoso sistemico nell'infanzia sia raro, quando diagnosticato, è generalmente più attivo nei bambini e negli adolescenti rispetto ai pazienti adulti, influendo in particolare sul rene e sul sistema nervoso centrale.
Come risultato della malattia che inizia in età precoce, i pazienti pediatrici con lupus eritematoso sistemico sono a più alto rischio di sviluppare un aumento dei danni e delle complicanze d'organo così come gli eventi avversi dai trattamenti di lunga durata, solitamente richiesti.
L'efficacia di Benlysta IV per il trattamento del lupus eritematoso sistemico nei pazienti pediatrici è stata studiata per 52 settimane in 93 pazienti pediatrici con lupus eritematoso sistemico.
La percentuale dei pazienti pediatrici che raggiungono l'endpoint primario composito, l'indice di risposta SLE ( SRI-4 ), è risultato più alto nei pazienti pediatrici trattati con Benlysta IV più terapia standard rispetto al placebo più terapia standard.
Anche i pazienti pediatrici che hanno ricevuto Benlysta IV più terapia standard hanno presentato un rischio minore di sperimentare una grave riacutizzazione e una maggiore durata fino a una grave riacutizzazione ( 160 giorni contro 82 giorni ).
I profili di sicurezza e di farmacocinetica del farmaco nei pazienti pediatrici erano coerenti con quelli negli adulti con lupus eritematoso sistemico.
La scheda tecnica del farmaco comprende un avviso ( Warning ) di mortalità, infezioni gravi, ipersensibilità e depressione, sulla base dei dati degli studi clinici condotti negli adulti con lupus eritematoso sistemico.
Il farmaco non deve essere somministrato con vaccini vivi.
Gli effetti indesiderati più comuni associati a Benlysta comprendono: nausea, diarrea e febbre. I pazienti possono anche comunemente manifestare reazioni all'infusione; pertanto gli operatori sanitari sono invitati a pre-trattare i pazienti con un antistaminico. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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