La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Brukinsa ( Zanubrutinib ) capsule per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a cellule del mantello che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
Il linfoma mantellare è un tipo di linfoma non-Hodgkin che rappresenta il 3-10% di tutti i linfomi non-Hodgkin negli Stati Uniti.
Al momento della diagnosi, il linfoma a cellule del mantello è generalmente diffuso ai linfonodi, al midollo osseo e ad altri organi.
Nel linfoma recidivante, la malattia riappare o ricresce dopo un periodo di remissione, mentre nel linfoma refrattario, la malattia non-risponde al trattamento o risponde solo per un tempo limitato.
Uno studio clinico a singolo braccio riguardante Brukinsa ha incluso 86 pazienti con linfoma a cellule del mantello che avevano ricevuto almeno un precedente trattamento.
Lo studio ha misurato il numero di pazienti che hanno manifestato un restringimento completo o parziale dei tumori dopo trattamento ( tasso di risposta globale ).
Nello studio, l'84% dei pazienti ha presentato un restringimento del tumore con una durata mediana della risposta ( tempo tra la risposta iniziale alla terapia e la successiva progressione o recidiva della malattia ) di 19.5 mesi.
Questo studio è stato supportato da un ulteriore studio a braccio singolo che ha incluso 32 pazienti, in cui l'84% dei pazienti ha mostrato una contrazione del tumore con una durata mediana della risposta di 18.5 mesi.
Gli effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumono Brukinsa sono stati: riduzione della conta dei neutrofili, riduzione della conta piastrinica, infezione delle vie respiratorie superiori, riduzione della conta dei globuli bianchi, diminuzione dell'emoglobina, eruzione cutanea, ecchimosi, diarrea e tosse.
Durante il trattamento, i pazienti devono essere monitorati per emorragia, segni e sintomi di infezione, citopenie e aritmie cardiache.
I pazienti devono utilizzare la protezione solare se assumono Brukinsa perché esiste il rischio che si verifichino altri tumori maligni, inclusi i tumori cutanei.
Le femmine in età riproduttiva e i maschi con un partner femminile con potenzialità riproduttiva devono usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Brukinsa.
Le donne in gravidanza o in allattamento non devono assumere Brukinsa perché possono causare danni al feto o al neonato in via di sviluppo.
A Brukinsa è stata concessa l'approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi in modo da soddisfare un'esigenza medica insoddisfatta sulla base di un risultato che è ragionevolmente probabile che preveda un beneficio clinico per i pazienti.
La FDA ha concesso a Brukinsa la designazione di Breakthrough Therapy ( terapia fortemente innovativa ).
Brukinsa ha ricevuto inoltre la designazione di farmaco orfano. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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