L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and DRug Administration ) ha approvato il primo farmaco per il trattamento del carcinoma basocellulare, il tipo più comune di cancro della pelle.
L’inibitore del pathway hedgehog Vismodegib ( Erivedge ) ha ricevuto l'indicazione per il trattamento della malattia metastatica e per la malattia localmente avanzata nei pazienti che non sono candidati alla radioterapia o alla chirurgia.
Il farmaco ha ricevuto l'approvazione attraverso il programma di revisione prioritaria della FDA che prevede il riesame accelerato di farmaci percepiti come importanti progressi terapeutici.
Vismodegib ha ricevuto l'approvazione sulla base di un unico studio clinico multicentrico che ha coinvolto 104 pazienti con carcinoma basocellulare metastatico o localmente avanzato.
Il 30% dei pazienti con malattia metastatica ha avuto risposte oggettive, così come il 43% del sottogruppo con malattia localmente avanzata.
Come precedentemente riportato, sono emerse differenze significative nel numero di lesioni e nelle dimensioni nei primi 3 mesi di trattamento con Vismodegib rispetto al placebo. Tuttavia, il 20% dei pazienti ha interrotto l'assunzione del farmaco, perché non poteva tollerare gli effetti collaterali che includevano crampi muscolari, perdita di gusto e perdita di peso.
In oltre il 90% dei tumori a cellule basali è presente una mutazione nel gene PTCH, che causa una anormale segnalazione del pathway hedgehog. ( Xagena2012 )
Fonte: FDA, 2012
Dermo2012 Onco2012 Farma2012
