La Commissione Europea ha dato l’approvazione per la commercializzazione di Vpriv ( Velaglucerasi alfa ), una terapia di sostituzione enzimatica derivata da linea cellulare umana, per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.
Vpriv è stato autorizzato come farmaco orfano.
L’approvazione si basa su dati clinici ottenuti da 100 pazienti affetti da malattia di Gaucher.
Attualmente sono 850 i pazienti trattati con Vpriv nel mondo.
Vpriv è prodotto mediante la tecnologia di attivazione genica messa a punto da Shire, in una linea cellulare umana.
Il principio attivo di Vpriv, Velaglucerasi alfa, presenta la stessa composizione aminoacidica della versione umana, e possiede anche un pattern di glicosilazione simile a quello umano.
La sicurezza e l’efficacia di Vpriv è stata valutata in pazienti adulti e in quelli pediatrici di età uguale o superiore ai 4 anni; nella sperimentazione sono stati anche inclusi pazienti che prima erano in terapia con Imiglucerasi ( Cerezyme ), oltre ai pazienti mai trattati ( naive al trattamento ); il confronto attivo era rappresentato da Imiglucerasi.
Vpriv era già stato approvato negli Stati Uniti nel febbraio 2010.
Le reazioni avverse più comuni, riscontrate con Vpriv, sono rappresentate da reazioni al sito di infusione. Generalmente questi effetti indesiderati sono lievi; nei pazienti naive al trattamento si presentano generalmente nei primi 6 mesi di trattamento e tendono a ridursi nel corso del tempo.
La malattia di Gaucher è un disordine autosomico recessivo causato da mutazioni nel gene GBA, che comporta una carenza dell’enzima lisosomiale glucocerebrosidasi, sopratutto nei macrofagi.
Le manifestazioni cliniche della malattia di Gaucher riflettono la distribuzione delle cellule di Gaucher nel fegato, milza, midollo osseo, e altri organi. L’accumulo di glucocerebrosidasi nel fegato e nella milza causa organomegalia. La presenza di cellule di Gaucher nel midollo osseo e nella milza può causare anemia e trombocitopenia. ( Xagena2010 )
Fonte: Shire, 2010
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