La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono in modo regolare trasfusioni di globuli rossi ( RBC ).
La beta-talassemia, chiamata anche anemia di Cooley, è una malattia ereditaria del sangue che riduce la produzione di emoglobina, una proteina contenente ferro nei globuli rossi che trasporta ossigeno alle cellule di tutto il corpo.
Nelle persone con beta-talassemia, bassi livelli di emoglobina portano a una mancanza di ossigeno in molte parti del corpo e all'anemia, che può causare pallore, debolezza, affaticamento e più gravi complicanze.
Il trattamento di supporto per le persone con beta-talassemia consiste spesso in regimi di trasfusioni di sangue per tutta la vita per la sopravvivenza e nel trattamento del sovraccarico di ferro a causa delle trasfusioni.
Le persone con beta-talassemia hanno anche un aumentato rischio di sviluppare anormali coaguli di sangue.
L'approvazione di Reblozyl si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica di 336 pazienti con beta-talassemia che hanno richiesto trasfusioni di globuli rossi, di cui 112 hanno ricevuto un placebo.
Il 21% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl ha ottenuto almeno una riduzione del 33% delle trasfusioni rispetto al 4.5% dei pazienti trattati con placebo.
La riduzione delle trasfusioni ha comportato che il paziente necessitava di meno trasfusioni nell'arco di 12 settimane consecutive durante l'assunzione di Reblozyl.
Effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumevano Reblozyl erano mal di testa, dolore osseo, artralgia ( dolore articolare ), affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini.
I pazienti possono manifestare ipertensione durante l'utilizzo di Reblozyl. Viene consigliato agli operatori sanitari di monitorare la pressione sanguigna di un paziente durante il trattamento e di avviare un trattamento antiipertensivo, se necessario.
I pazienti che ricevono Reblozyl devono essere monitorati per la trombosi.
La FDA ha consigliato agli operatori sanitari di informare le donne in età riproduttiva di far uso di una contraccezione efficace durante il trattamento con Reblozyl.
Le donne in gravidanza o in allattamento non devono assumere Reblozyl perché può causare danni al feto o al neonato in via di sviluppo. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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