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FDA: Rezurock approvato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite


Belumosudil ( Rezurock ) trova indicazione nel trattamento dei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da malattia cronica del trapianto contro l'ospite ( cGVHD ) che sono stati trattati senza successo con due precedenti linee di terapia.

L'approvazione da parte della FDA fa seguito a una revisione prioritaria concessa per l'inibitore della chinasi 2 ( ROCK2 ) associato a Rho.
La presentazione della NDA ( New Drug Application ) è stata supportata dai dati dello studio di fase 2 ROCKstar ( KD025-213 ) in cui Belumosudil è stato somministrato al dosaggio di 200 mg al giorno o due volte al giorno nei pazienti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite, precedentemente trattati.

Lo studio pilota randomizzato, in aperto, multicentrico, ha trattato 65 pazienti con una dose giornaliera e con un tempo mediano dalla diagnosi di 25.3 mesi.
Di questi, il 48% dei pazienti aveva almeno 4 organi coinvolti, il 78% era refrattario all' ultima terapia e il numero mediano di precedenti terapie era di 3.

Il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) nel gruppo con dose una volta al giorno è stato del 75% ( IC 95%, 63-85% ) fino al ciclo 7, giorno 1, composto dal 6% di risposte complete e dal 69% di risposte parziali.

La durata media della risposta è stata di 1.9 mesi.
Il tempo mediano alla prima risposta è stato di 1.8 mesi e il 62% dei pazienti non ha richiesto alcuna nuova terapia sistemica per 12 mesi dopo il trattamento con Belumosudil.

Belumosudil è apparso ben tollerato, in linea con il profilo noto di corticosteroidi e/o di altri immunosoppressori in questo contesto.

I pazienti trattati con Belumosudil hanno riportato miglioramenti significativi nei sintomi della malattia GVHD cronica, dimostrando che non solo il trattamento ha prodotto risposte organiche, ma ha anche migliorato la sintomatologia. ( Xagena2021 )

Fonte: FDA, 2021

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