L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato una nuova indicazione per Soliris ( Eculizumab ) nel trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica ( aHUS ), una malattia ematologia cronica e rara, che può causare insufficienza renale ed è anche associata ad aumentato rischio di ictus e di mortalità.
La sindrome emolitico-uremica atipica ha un’incidenza pari a circa il 5-10% di tutti i casi di sindrome emolitico-uremica.
Questa malattia colpisce prevalentemente i bambini.
Soliris è una terapia mirata che inibisce proteine che svolgono un ruolo nella sindrome emolitico-uremica atipica.
Soliris è stato approvato per la prima volta nel marzo 2007 per il trattamento dell’emoglobinuria notturna parossistica, un raro disordine ematologico che può portare a disabilità e a morte prematura.
Soliris è classificato come farmaco orfano.
Non esistono altri trattamenti approvati dall’FDA riguardo alla sindrome emolitico-uremica, e la sicurezza e l’efficacia dell’attuale terapia standard, la plasmaterapia ( plasmaferesi o infusione di plasma fresco congelato ) non sono state studiate in ben controllati studi clinici.
La decisione dell’FDA si basa sui dati di 2 studi a singolo braccio condotti su 77 pazienti adulti e adolescenti e su uno studio retrospettivo condotto su 19 pazienti pediatrici e 11 pazienti adulti.
I pazienti trattati con Eculizumab hanno registrato un miglioramento della funzione renale, che ha permesso a diversi pazienti, che non avevano risposto alla plasmaterapia, di non necessitare della dialisi.
Inoltre, i pazienti trattati con Soliris hanno registrato un aumento della conta piastrinica e miglioramenti in altri parametri ematici correlati all’attività di malattia della sindrome emolitico-uremica atipica.
I più comuni effetti indesiderati osservati nei pazienti trattati con Soliris per la sindrome emolitico-uremica atipica sono stati: ipertensione, diarrea, cefalea, anemia, vomito, nausea, infezioni del tratto urinario e del tratto respiratorio superiore, e leucopenia.
I pazienti trattati con Soliris sono a rischio di infezioni meningococciche minaccianti la vita. ( Xagena2011 )
Fonte: FDA, 2011
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