La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato la New Drug Application ( sNDA ) supplementare per Zejula ( Niraparib ) per il trattamento di mantenimento dei pazienti adulti con carcinoma ovarico epiteliale avanzato, tuba di Falloppio o carcinoma peritoneale primario che presentano risposta completa o parziale alla chemioterapia di prima linea a base di Platino.
L'approvazione è stata basata sui dati di uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3, PRIMA, che ha valutato l'efficacia di Niraparib come trattamento di mantenimento in 733 pazienti con carcinoma ovarico avanzato a seguito di una risposta completa o parziale alla chemioterapia a base di Platino.
I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 a ricevere Niraparib oppure placebo una volta al giorno.
L'end point primario era la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) analizzata in sequenza nella popolazione con deficit di ricombinazione omologa ( HRd; definita dalla presenza di una mutazione nel gene della suscettibilità al carcinoma mammario al tumore o dal punteggio di instabilità genomica maggiore o uguale a 42 ), e poi nella popolazione complessiva.
I risultati hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza PFS per Niraparib rispetto al placebo, indipendentemente dallo stato dei biomarcatori.
La sopravvivenza mediana senza progressione nella popolazione con deficit di HR è stata pari a 21.9 mesi per il braccio Niraparib rispetto a 10.4 mesi per il placebo ( hazard ratio, HR=0.43; IC 95%, 0.31-0.59; P inferiore a 0.0001 ).
Nella popolazione complessiva, la sopravvivenza PFS mediana è stata di 13.8 mesi per il braccio Niraparib versus 8.2 mesi per il placebo ( HR=0.62; IC 95%, 0.50-0.76; P inferiore a 0.0001 ).
Inoltre, i risultati di una analisi intermedia di 24 mesi hanno mostrato un tasso di sopravvivenza globale ( OS ) dell'84% nel gruppo Niraparib rispetto al 77% nel gruppo placebo ( HR=0.70; IC 95%, 0.44-1.11 ).
Il profilo di sicurezza di Zejula era coerente con quello visto nei precedenti studi. Le reazioni avverse più comuni di grado 3 o superiore sono state trombocitopenia ( 39% ), anemia ( 31% ) e neutropenia ( 21% ). ( Xagena2020 )
Fonte: FDA, 2020
Onco2020 Gyne2020 Farma2020
