Imcivree è un medicinale usato per trattare l'obesità e aiutare a controllare la fame causata da determinate condizioni genetiche che influenzano il modo in cui il cervello controlla la sensazione di fame.
Trova impiego negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 6 anni con sindrome di Bardet Biedl ( BBS ) e in coloro che presentano deficit di pro-opiomelanocortina ( POMC ) o deficit del recettore della leptina ( LEPR ) risultante da mutazioni in entrambe le copie dei geni di POMC o LEPR.
La sindrome di Bardet Biedl, il deficit di pro-opiomelanocortina e il deficit del recettore della leptina sono rari, e Imcivree è stato designato medicinale orfano ( un medicinale utilizzato nelle malattie rare ).
Imcivree contiene il principio attivo Setmelanotide.
Imcivree viene somministrato una volta al giorno mediante iniezione sottocutanea. La dose dipende dalla condizione da trattare, dall'effetto del trattamento e da quanto il farmaco sia tollerato. Dopo un periodo di formazione, i pazienti possono iniettarsi il medicinale da soli.
Le persone con carenza di POMC hanno bassi livelli di pro-opiomelanocortina, una sostanza che viene convertita in diversi ormoni, incluso l'ormone stimolante i melanociti ( MSH ). Bassi livelli di MSH portano alla perdita della sensazione di sazietà dopo aver mangiato.
Nelle persone con deficit di LEPR, il recettore per l'ormone leptina non funziona correttamente, quindi i segnali che fanno sentire la sazietà e controllano la fame non possono essere inviati.
Le persone con POMC, deficit di LEPR e BBS si sentono continuamente affamate e aumentano rapidamente di peso.
Il principio attivo di Imcivree, Setmelanotide, si lega e attiva un recettore chiamato recettore 4 della melanocortina, che normalmente viene attivato attraverso la leptina e l'ormone MSH, favorendo una sensazione di sazietà dopo aver mangiato. Legandosi direttamente a questo recettore, Setmelanotide dovrebbe ridurre l'assunzione di cibo eccessivo e la conseguente obesità.
In due studi principali, Setmelanotide si è dimostrato efficace nel ridurre il peso corporeo di almeno il 10% nelle persone con deficit di POMC e LEPR.
Il primo studio è stato condotto su 10 pazienti con obesità dovuta a deficit di POMC derivante da mutazioni in entrambe le copie dei geni per POMC o PCSK1. Dopo un anno di trattamento, 8 persone su 10 hanno ottenuto una riduzione del peso corporeo di almeno il 10%.
Nel secondo studio condotto su 11 pazienti con obesità dovuta a deficit di LEPR causato da mutazioni in entrambe le copie del gene per LEPR, 5 persone su 11 hanno ottenuto una riduzione del peso corporeo di almeno il 10% dopo un anno.
Gli studi hanno anche esaminato gli effetti di Setmelanotide sulla sensazione di fame misurata mediante un questionario: la percentuale di pazienti che ha ottenuto una riduzione di almeno il 25% del punteggio della fame è stata del 50% nel primo studio e del 73% nel secondo studio .
In uno studio che ha incluso 28 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con sindrome BBS, circa il 36% dei pazienti ha ottenuto una riduzione del peso corporeo di almeno il 10% dopo un anno di trattamento.
Imcivree non è stato confrontato con un altro medicinale in questi studi.
Gli effetti indesiderati più comuni di Imcivree ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono iperpigmentazione ( colorazione della pelle ), reazione al sito di iniezione, nausea ( sensazione di malessere ) e mal di testa.
Il numero di persone con sindrome di BBS, e deficit di POMC o LEPR è estremamente ridotto, quindi il numero di persone incluse negli studi era molto limitato.
Tuttavia, gli studi hanno dimostrato che Imcivree aiuta a ridurre il peso corporeo e la sensazione di fame in questi pazienti. Questi benefici sono considerati significativi considerando che non ci sono altri medicinali per questi pazienti.
Gli effetti collaterali di Imcivree sono gestibili e la sicurezza a lungo termine verrà monitorata in uno studio dedicato dopo l'autorizzazione.
L'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha pertanto deciso che i benefici di Imcivree sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2021 )
Fonte: EMA, 2021
Endo2021 MalRar2021 Med2021 Farma2021
