La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato le capsule di Ingrezza ( Valbenazina ) per il trattamento degli adulti affetti da corea associata alla malattia di Huntington ( HD ).
Ingrezza è un inibitore selettivo del trasportatore vescicolare delle monoammine 2 ( VMAT2 ).
L'approvazione della FDA è supportata dai dati di due studi clinici condotti in collaborazione con l'Huntington Study Group ( HSG ), tra cui lo studio di fase 3 KINECT-HD e lo studio di estensione in aperto KINECT-HD2 in corso.
KINECT-HD, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Ingrezza, ha raggiunto il suo endpoint primario di variazione della media dei minimi quadrati ( LSM ) nella gravità della corea utilizzando il punteggio TMC ( Total Maximal Chorea ) e la scala UHDRS ( Unified Huntington's Disease Rating Scale ) dal periodo basale dello screening al periodo di mantenimento ( media delle settimane 10 e 12 ), dimostrando un miglioramento maggiore, statisticamente significativo, nel punteggio TMC con Ingrezza rispetto al placebo.
Nello studio KINECT-HD:
- Ingrezza ha dimostrato un miglioramento tre volte maggiore nella gravità della corea rispetto al placebo, con un miglioramento di 4,6 punti osservato con Ingrezza rispetto a un miglioramento di 1,4 punti con placebo nel punteggio di gravità della corea dall'inizio alla fine del periodo clinico di 12 settimane. studio ( differenza media dei minimi quadrati –3,2, IC 95%, da –4,4 a –2,0; P inferiore a 0,0001 ).
- Ingrezza ha ridotto la gravità della corea di circa il 40% dal basale al mantenimento ( P inferiore a 0,0001 ) e quasi la metà dei pazienti ha riscontrato una riduzione di oltre il 40% della gravità della corea associata alla malattia di Huntington entro la settimana 12.
Il 53% dei pazienti e il 43% degli operatori sanitari hanno riferito che i sintomi complessivi della corea associata alla malattia di Huntington erano molto migliorati o molto migliorati alla settimana 12.
Le informazioni sulla prescrizione di Ingrezza hanno incluso importanti informazioni sulla sicurezza relative a gravi rischi, tra cui depressione, ideazione e comportamento suicidario nei pazienti con malattia di Huntington e sindrome neurolettica maligna ( NMS ).
Negli studi clinici sulla malattia di Huntington, gli eventi avversi emersi dal trattamento includevano sonnolenza e sedazione, orticaria, rash e insonnia. ( Xagena2023 )
Fonte: FDA, 2023
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