La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Kynamro ( Mipomersen ) per via iniettiva, in aggiunta ai farmaci ipolipemizzanti e dieta per il trattamento di pazienti con un rara condizione caratterizzata da alti valori di colesterolo, denominata ipercolesterolemia familiare omozigote.
Il trattamento con Mipomersen aiuta a ridurre il colesterolo LDL, apolipoproteina B, colesterolo totale, e il colesterolo non-HDL.
L’ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia ereditaria che colpisce circa una persona su un milione negli Stati Uniti, si verifica quando l’organismo non è in grado di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue causando livelli anormalmente elevati di colesterolo LDL circolante.
Per i soggetti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote, l’infarto miocardico e il decesso spesso si verificano prima dei 30 anni.
Kynamro è un farmaco orfano, il che significa che è stato sviluppato per il trattamento di un disturbo che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
Nel mese di dicembre 2012, l’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA, ha approvato Juxtapid ( Lomitapide ) per ridurre il colesterolo LDL, il colesterolo totale, l’apolipoproteina B e il colesterolo non-HDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
La sicurezza e l'efficacia di Kynamro sono state valutate in uno studio clinico di 51 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
In media, i livelli di colesterolo LDL sono scesi di circa il 25% durante le prime 26 settimane nei pazienti trattati con il farmaco.
Nella scheda tecnica di Kynamro è inserito un Boxed Warning sul grave rischio di tossicità epatica ( alterazioni degli enzimi epatici e accumulo di grasso nel fegato ).
L’FDA ha previsto per i pazienti che fanno uso di Kynamro di un Programma REMS ( strategia di mitigazione dei rischi ).
Le reazioni avverse più comuni osservate sono state: reazioni nel sito di iniezione, sintomi simil-influenzali, nausea, mal di testa e aumenti degli enzimi epatici ( transaminasi sieriche ).
La FDA ha richiesto alla società produttrice di Kynamro, Genzyme, quattro studi post-marketing, lo sviluppo di un saggio sensibile per il DNA a doppia elica ( dsDNA ), uno studio per valutare la presenza di anticorpi anti-dsDNA nei pazienti trattati con Mipomersen, un Registro per i pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote per determinare la sicurezza a lungo termine di Kynamro, e un programma di farmacovigilanza potenziato in grado di monitorare malignità, reazioni immuno-mediate, e anomalie epatiche nei pazienti trattati con Kynamro. ( Xagena2013 )
Fonte: FDA, 2013
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