L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha concesso l'approvazione accelerazione per Balversa ( Erdafitinib ), un trattamento per pazienti adulti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico che ha un tipo di alterazione genetica sensibile noto come FGFR3 o FGFR2, e che è progredito durante o in seguito a una precedente chemioterapia contenente Platino.
I pazienti devono essere selezionati per la terapia con Balversa utilizzando un dispositivo diagnostico approvato dalla FDA.
Il tipo più comune di cancro della vescica è il carcinoma a cellule transizionali, chiamato anche carcinoma uroteliale.
I tumori della vescica sono associati a mutazioni genetiche che sono presenti nella vescica del paziente o in tutto l'urotelio ( rivestimento del tratto urinario inferiore ).
Il cancro alla vescica è il sesto tumore più comune negli Stati Uniti.
Le alterazioni del fattore di crescita dei fibroblasti ( FGFR ) sono presenti in circa uno su cinque pazienti con carcinoma della vescica recidivante e refrattario.
L'efficacia di Balversa è stata studiata in uno studio clinico che ha incluso 87 pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico, con alterazioni genetiche di FGFR3 o FGFR2, che erano progredite dopo il trattamento con chemioterapia.
Il tasso di risposta globale ( ORR ) in questi pazienti è stato del 32.2%, con risposta completa nel 2.3% e quasi il 30% con una risposta parziale.
La risposta è durata in media circa cinque mesi e mezzo.
Circa un quarto dei pazienti nello studio era stato precedentemente trattato con terapia anti PD-L1 / PD-1, che è un trattamento standard per i pazienti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico.
Le risposte a Balversa sono state osservate in pazienti che precedentemente non avevano risposto alla terapia anti-PD-L1 / PD-1.
Gli effetti indesiderati comuni riportati dai pazienti trattati con Balversa sono stati: aumento del livello di fosfato, ulcere alla bocca, sensazione di stanchezza, alterazione della funzionalità renale, diarrea, secchezza delle fauci, unghie che si separano dal letto ungueale o scarsa formazione dell'unghia, alterazione della funzionalità epatica, bassi livelli di sodio, diminuzione dell'appetito, cambiamento del senso del gusto, bassi livelli di globuli rossi ( anemia ), pelle secca, secchezza degli occhi e perdita di capelli.
Altri effetti collaterali includono arrossamento, gonfiore, desquamazione o dolorabilità alle mani o ai piedi ( sindrome mano-piede ), stitichezza, dolori allo stomaco, nausea e dolori muscolari.
Balversa può causare gravi problemi oculari, tra cui occhi infiammati, cornea infiammata e disturbi della retina.
Viene consigliato ai pazienti di sottoporsi a esami oculistici a intermittenza e di informare immediatamente il proprio medico in caso di visione offuscata, perdita della vista o altri cambiamenti visivi.
Viene consigliato agli operatori sanitari di controllare il livello di fosfato nel sangue dei pazienti tra 14 e 21 giorni dopo l'inizio del trattamento e ogni mese, e di aumentare la dose di Balversa nei pazienti il cui fosfato sierico è inferiore al livello target.
Gli operatori sanitari devono informare i pazienti maschi con partner femminili potenzialmente fertili di far uso di contraccettivi efficaci durante il trattamento con Balversa e per un mese dopo l'ultima dose.
Il test di gravidanza è raccomandato per le donne con potenziale riproduttivo prima di iniziare il trattamento con Balversa.
Le donne che sono incinte o che allattano non devono assumere Balversa perché potrebbe causare danni al feto in via di sviluppo o al neonato.
Balversa deve essere dispensato assieme a una Guida al farmaco per il paziente con importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco.
Balversa ha ottenuto la designazione di terapia fortemente innovativa ( Breakthrough Therapy ). ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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