La Commissione Europea ha approvato Besponsa ( Inotuzumab ozogamicin ) per il trattamento, in monoterapia, di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) da precursori delle cellule B CD22-positivi, recidivante o refrattaria.
Questa indicazione comprende il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta, recidivante o refrattaria, negativa per il cromosoma Philadelphia ( Ph- ) e positiva per il cromosoma Philadelphia ( Ph+ ).
I pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ da precursori delle cellule B, CD22-positivi, recidivante o refrattaria, devono aver fallito precedentemente il trattamento con almeno un inibitore della tirosin-chinasi ( TKI ).
Con questa approvazione, Inotuzumab ozogamicin diventa il primo e unico anticorpo-farmaco coniugato disponibile nell’Unione Europea per il trattamento dei pazienti con questo tipo di leucemia.
La leucemia linfoblastica acuta è una forma aggressiva di leucemia che può essere fatale nel giro di pochi mesi se non trattata.
L’obiettivo del trattamento per le forme recidivanti o refrattarie ( resistenti ) della leucemia linfoblastica acuta è di ottenere una remissione completa, evitando una eccessiva tossicità, affinché i pazienti possano affrontare ulteriori programmi terapeutici, in particolare il trapianto di cellule staminali, riconosciuto come la migliore opzione in grado di prolungare la vita dei pazienti, ma anche le terapie di mantenimento o altre terapie.
Nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria, la mediana di sopravvivenza globale è di soli 3-6 mesi.
L’attuale standard di trattamento è costituito da cicli di chemioterapia intensivi, efficaci in meno del 50% dei pazienti refrattari o recidivanti e associati a scarsa sopravvivenza a lungo termine, alta tossicità, lunghi tempi di degenza e infusioni continue.
L’approvazione di Inotuzumab ozogamicin da parte della Commissione Europea è supportata dai risultati dello studio di fase III, INO-VATE ALL, che ha arruolato 326 pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, refrattaria o recidivante, e ha confrontato Inotuzumab ozogamicin con la chemioterapia standard.
Lo studio INO-VATE ALL aveva due endpoint primari, la risposta completa con o senza il recupero ematologico ( CR/CRi ) e la sopravvivenza globale.
I risultati dello studio sono stati pubblicati sul The New England Journal of Medicine a giugno del 2016.
Negli Stati Uniti, Inotuzumab ozogamicin ha ricevuto nell’ottobre del 2015 la designazione di breakthrough therapy per la leucemia linfoblastica acuta dalla FDA ( Food and Drug Administration ).
Inotuzumab ozogamicin è un anticorpo-farmaco coniugato ( ADC ) costituito da un anticorpo monoclonale ( mAb ) diretto verso il CD22, un antigene presente sulle cellule cancerose di quasi tutti i pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, collegato a un agente citotossico.
Quando Inotuzumab ozogamicin si lega all’antigene CD22 sulle cellule B, viene internalizzato nella cellula, dove l’agente citotossico, la calicheamicina, viene rilasciato per distruggere la cellula maligna. ( Xagena2017 )
Fonte: Pfizer, 2017
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