L’FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha approvato Dacogen ( Decitabina ) per via iniettiva nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche.
Dacogen ha ricevuto la qualifica di farmaco orfano per la rarità della patologia trattata ( negli Usa, meno di 200.000 casi ).
Le sindromi mielodisplastiche possono svilupparsi in seguito a trattamento con farmaci o terapia radiante per altre malattie, o possono svilupparsi senza nessuna causa specifica.
Alcune forme di sindromi mielodisplastiche possono progredire a leucemia mieloide acuta.
Si stima che negli Stati Uniti ci siano 7.000-12.000 nuovi casi di sindromi mielodisplastiche ogni anno.
La più alta prevalenza della malattia si ha negli uomini di età superiore ai 60 anni.
I sintomi tipici sono rappresentati da debolezza, senso di affaticamento, infezioni, ecchimosi, sanguinamento e febbre.
La sicurezza e l’efficacia di Dacogen sono state dimostrate in uno studio controllato, randomizzato dove i pazienti sono stati trattati con Dacogen o con terapia standard, ed in due studi clinici non randomizzati dove tutti i pazienti sono stati trattati con Dacogen.
In totale, Dacogen è stato valutato su 268 pazienti.
Di questi, il 22% ha presentato una risposta completa o parziale.
Nei soggetti responder non era più necessario il ricorso a trasfusioni di sangue durante il periodo di risposta.
I più comuni effetti indesiderati riportati nel corso degli studi clinici, che hanno valutato Dacogen, sono stati neutropenia, trombocitopenia, anemia, senso di fatica, febbre, nausea, tosse, sanguinamento cutaneo, costipazione, diarrea e iperglicemia. ( Xagena2006 )
Fonte: FDA, 2006
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