La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Idelvion, fattore IX della coagulazione ( ricombinante ), proteina di fusione con albumina, per l'impiego nei bambini e negli adulti con emofilia B.
Idelvion è la prima proteina di fusione in cui il fattore di coagulazione è legato all’albumina ad essere stata approvata, e la seconda proteina di fusione del fattore IX ad essere approvata negli Stati Uniti, modificata in modo da prolungarne l’azione.
Idelvion viene usato per sostituire il fattore IX, un fattore naturale di coagulazione che è mancante ( funzionalmente carente ) o che è difettoso nelle persone con emofilia B ( carenza congenita di fattore IX ).
Idelvion è prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante e il fattore IX viene legato all'albumina, una proteina presente nel sangue, aumentando in tal modo la sua durata d’azione quando viene somministrato per via endovenosa.
Idelvion è indicato nel controllo on-demand ( cioè quando necessario ) e nella prevenzione degli episodi emorragici, nella gestione del sanguinamento dopo intervento chirurgico e come profilassi per ridurre la frequenza degli episodi emorragici.
Idelvion necessita di somministrazioni meno frequenti del fattore IX non-modificato quando viene utilizzato per la prevenzione emorragica.
La sicurezza e l'efficacia di Idelvion sono state valutate in due studi multicentrici, che hanno coinvolto un totale di 90 pazienti adulti e pediatrici con emofilia B di età compresa tra 1 e 61 anni.
Idelvion ha dimostrato di essere efficace nel controllare gli episodi emorragici e nella gestione del sanguinamento perioperatorio.
Idelvion utilizzato come profilassi ha portato a una significativa riduzione del tasso di episodi emorragici spontanei all'anno nonostante le meno frequenti somministrazioni del fattore di coagulazione.
Nel corso degli studi non sono stati riscontrati problemi di sicurezza. L'effetto collaterale più comune osservato per Idelvion era la cefalea.
L'emofilia B è una rara patologia emorragica ereditaria che impedisce la normale coagulazione del sangue.
La malattia colpisce soprattutto i maschi e, raramente, le femmine.
Le persone con emofilia B possono sperimentare ripetuti episodi di sanguinamento potenzialmente grave, soprattutto a livello delle articolazioni, che a lungo andare possono subire danneggiamento. ( Xagena2016 )
Fonte: FDA, 2016
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