L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ninlaro ( Ixazomib ) in combinazione con altre due terapie per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
Ixazomib è un inibitore del proteasoma che agisce bloccando gli enzimi delle cellule del mieloma multiplo, ostacolando la loro capacità di crescere e sopravvivere.
Ninlaro è il primo inibitore del proteasoma orale, ed è stato approvato in combinazione con un altro trattamento che aveva già ricevuto l’approvazione da parte della FDA per il mieloma multiplo, Lenalidomide ( Revlimid ) e Desametasone.
La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state dimostrate in uno studio clinico internazionale randomizzato in doppio cieco su 722 pazienti con recidiva di mieloma multiplo o che non avevano risposto al trattamento precedente.
I partecipanti allo studio erano stati trattati con Ixazomib in combinazione con Lenalidomide e Desametasone oppure placebo più Lenalidomide e Desametasone.
I pazienti trattati con Ixazomib hanno vissuto più a lungo senza peggioramento della malattia rispetto ai soggetti che avevano assunto un altro regime.
Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati sono stati: diarrea, costipazione, trombocitopenia, neuropatia periferica, nausea, edema periferico, vomito e mal di schiena.
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti aveva concesso a Ninlaro la designazione di farmaco orfano e la revisione prioritaria in quanto era indicato per il trattamento di una malattia rara ed aveva dimostrato di poter offrire un notevole miglioramento rispetto alle terapie attualmente disponibili. ( Xagena2015 )
Fonte: FDA, 2015
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