L' FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Piqray ( Alpelisib ) in compresse, da utilizzare in combinazione con la terapia endocrina a base di Fulvestrant, per il trattamento di donne in postmenopausa e uomini con carcinoma alla mammella in fase avanzata o metastatico HR+ [ positivo per il recettore ormonale ], HER2- [ negativo per il recettore 2 del fattore di crescita dell'epidermide umano ], con mutazione nel gene PIK3CA dopo progressione durante o dopo un regime su base endocrina.
La FDA ha anche approvato il test diagnostico, Therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit, per rilevare la mutazione nel gene PIK3CA in una biopsia tissutale e/o in una biopsia liquida.
I pazienti che risultano negativi al test Therascreen utilizzando la biopsia liquida devono essere sottoposti a biopsia tissutale per il test di mutazione PIK3CA.
L'efficacia di Piqray è stata studiata in SOLAR-1, uno studio randomizzato di 572 donne in postmenopausa e uomini con carcinoma mammario HR-positivo, HER2-negativo, avanzato o metastatico il cui tumore era progredito mentre erano in terapia o dopo aver ricevuto un inibitore dell'aromatasi.
I risultati dello studio hanno dimostrato che l'aggiunta di Piqray a Fulvestrant ha prolungato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione ( mediana di 11 mesi rispetto a 5.7 mesi ) nei pazienti con tumori con mutazione nel gene PIK3CA.
I più comuni effetti indesiderati di Piqray sono: alti livelli di glicemia, aumento della creatinina, diarrea, rash, diminuzione della conta ematica dei linfociti, aumento degli enzimi epatici, nausea, affaticamento, basso numero di globuli rossi, aumento della lipasi, diminuzione dell'appetito, stomatite, vomito, perdita di peso, bassi livelli di calcio, aPTT ( tempo di tromboplastina parziale attivata ) allungato, e perdita di capelli.
Gli operatori sanitari devono monitorare i pazienti che assumono Piqray per gravi reazioni di ipersensibilità ( intolleranza ).
I pazienti devono essere avvertiti riguardo a reazioni cutanee potenzialmente gravi ( eruzioni cutanee che possono causare desquamazione e vesciche a livello cutaneo o mucosale come labbra e gengive ).
Gli operatori sanitari non devono iniziare il trattamento nei pazienti con una storia di reazioni cutanee gravi come la sindrome di Stevens-Johnson, l'eritema multiforme o la necrolisi epidermica tossica.
I pazienti in trattamento con Piqray hanno riportato grave iperglicemia, e la sicurezza di Piqray nei pazienti con diabete di tipo 1 o con diabete di tipo 2 non è stata stabilita.
Prima di iniziare il trattamento con Piqray, gli operatori sanitari devono controllare la glicemia a digiuno e l'emoglobina glicata ( HbA1c ) e ottimizzare il controllo glicemico.
I pazienti devono essere monitorati per malattia polmonare interstiziale / polmonite ( infiammazione del tessuto polmonare ) e diarrea durante il trattamento.
Piqray deve essere dispensato assieme a una Guida per il paziente sugli usi e sui rischi del farmaco.
Piqray è una nuova entità molecolare approvata nell'ambito del programma pilota Real-Time Oncology Review ( RTOR ), che consente all'FDA di analizzare i principali set di dati di efficacia e sicurezza prima dell'invio ufficiale della domanda di approvazione, consentendo l'avvio rapido della revisione del dossier registrativo. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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