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L'FDA ha approvato Scemblix per la leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Scemblix ( Asciminib ) per i pazienti con leucemia mieloide cronica ( Ph+ CML ) in fase cronica ( CP ) positiva al cromosoma Philadelphia ( Ph+ ), precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin chinasi ( TKI ), e ha approvato Scemblix per i pazienti adulti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica con mutazione T315I.

ASCEMBL, uno studio clinico multicentrico, randomizzato, con controllo attivo, in aperto, sta valutando Asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica, precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi.
Un totale di 233 pazienti sono stati randomizzati ( 2:1 ) e stratificati in base allo stato della risposta citogenetica maggiore ( MCyR ) per ricevere Asciminib 40 mg due volte al giorno o Bosutinib 500 mg una volta al giorno. I pazienti hanno continuato il trattamento fino a quando si è verificata una tossicità inaccettabile o un fallimento del trattamento.
La principale misura dell'esito di efficacia era la risposta molecolare maggiore ( MMR ) a 24 settimane. Il tasso di MMR è stato del 25% ( IC 95%: 19, 33 ) nei pazienti trattati con Asciminib rispetto al 13% ( IC 95%: 6.5, 23; p=0.029 ) in quelli trattati con Bosutinib.
Con una durata mediana del follow-up di 20 mesi, la durata mediana dell'MMR non è stata ancora raggiunta.

CABL001X2101, uno studio clinico multicentrico in aperto, sta valutando Asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica con mutazione T315I.
L'efficacia si è basata su 45 pazienti con mutazione T315I che hanno ricevuto Asciminib 200 mg due volte al giorno. I pazienti hanno continuato il trattamento fino a quando si è verificata una tossicità inaccettabile o un fallimento del trattamento.
La principale misura di esito di efficacia era la risposta molecolare maggiore, che è stata raggiunta entro 24 settimane nel 42% ( 19/45, IC 95%: dal 28% al 58% ) dei pazienti.
La risposta MMR è stata raggiunta entro 96 settimane nel 49% ( 22/45, IC 95%: dal 34% al 64% ) dei pazienti.
La durata mediana del trattamento è stata di 108 settimane ( intervallo da 2 a 215 settimane ).

Le reazioni avverse più comuni ( 20% o più ) sono infezioni del tratto respiratorio superiore, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, nausea, eruzioni cutanee e diarrea.
Le anomalie di laboratorio più comuni sono la diminuzione della conta piastrinica, l'aumento dei trigliceridi, la diminuzione della conta dei neutrofili e dell'emoglobina e l'aumento della creatina chinasi ( CK ), dell'alanina aminotransferasi ( ALT ), della lipasi e dell'amilasi.

La dose raccomandata di Asciminib nei pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica, precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi, è di 80 mg assunti per via orale una volta al giorno approssimativamente alla stessa ora o di 40 mg due volte al giorno a intervalli di circa 12 ore.
La dose raccomandata di Asciminib nei pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica con mutazione T315I è di 200 mg assunti per via orale due volte al giorno a intervalli di circa 12 ore. ( Xagena2021 )

Fonte: FDA, 2021

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