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L'FDA ha approvato Tibsovo, il primo trattamento mirato per i pazienti con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria con mutazioni nel gene IDH1


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Tibsovo ( Ivosidenib ), compresse, per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta ( AML ), recidivata o refrattaria, con una specifica mutazione genetica.
Questo è farmaco è il capostipite degli inibitori IDH1, ed è approvato per l'uso assieme a un test diagnostico, utilizzato per rilevare le mutazioni specifiche nel gene IDH1 nei pazienti con leucemia mieloide acuta.

La leucemia mieloide acuta è un tumore in rapida evoluzione che si forma nel midollo osseo e provoca un aumento del numero di globuli bianchi anormali nel sangue e nel midollo osseo.
Il National Cancer Institute ( NCI ) dei National Institutes of Health ( NIH ) stima che circa 19.520 persone negli Stati Uniti verranno diagnosticate con leucemia mieloide acuta nel corso dell'anno; circa 10.670 pazienti con leucemia mieloide acuta andranno incontro a decesso a causa della malattia nel 2018.

Tibsovo è un inibitore della isocitrato deidrogenasi di tipo 1; agisce diminuendo la produzione anormale dell'oncometabolita idrossiglutarato 2 ( 2-HG ), che porta alla differenziazione delle cellule maligne.
Se la mutazione IDH1 viene rilevata in campioni di sangue o di midollo osseo utilizzando il test approvato dalla FDA, il paziente può beneficiare del trattamento con Tibsovo.
L'Agenzia ha approvato il test RealTime IDH1, che può essere utilizzato per rilevare questa mutazione.

L'efficacia di Tibsovo è stata esaminata in uno studio a singolo braccio di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria con una mutazione IDH1.
Lo studio ha misurato la percentuale di pazienti con nessuna evidenza di malattia e completo recupero della conta ematica dopo trattamento ( remissione completa o CR ), così come i pazienti con nessuna evidenza di malattia e recupero parziale di conta ematica dopo trattamento ( remissione completa con parziale recupero ematologico o CRh ).

Con un follow-up mediano di 8.3 mesi, il 32.8% dei pazienti ha presentato una risposta completa o una risposta ematologica completa che ha avuto una durata per un periodo mediano di 8.2 mesi.
Dei 110 pazienti che hanno richiesto trasfusioni di sangue o di piastrine a causa della leucemia mieloide acuta all'inizio dello studio, il 37% non ha avuto necessità di trasfusione post-trattamento con Tibsovo per almeno 56 giorni.

Gli effetti indesiderati comuni di Tibsovo comprendono: affaticamento, aumento dei livelli ematici di leucociti, dolori articolari, diarrea, mancanza di respiro, gonfiore alle braccia o alle gambe, nausea, dolore o piaghe in bocca o in gola, battito cardiaco irregolare ( prolungamento del QT ), eruzione cutanea, febbre, tosse e stitichezza.

Le donne che allattano al seno non devono assumere Tibsovo perché possono causare danni al neonato.

Tibsovo deve essere dispensato con una Guida che descrive importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco.
Le informazioni per Tibsovo includono un boxed warning ( massima avvertenza ) per il possibile verificarsi di una grave reazione avversa, la sindrome da differenziazione, che può avere esito anche fatale.
Segni e sintomi di sindrome da differenziazione possono includere: febbre, difficoltà di respirazione ( dispnea ), distress respiratorio acuto, infiammazione polmonare ( infiltrati polmonari all'esame radiologico ), versamento pleurico o versamento pericardico, rapido aumento di peso, gonfiore ( edema periferico ) o disfunzione epatica, renale o multiorgano.
Al primo sospetto di sintomi, i pazienti devono trattare i pazienti con corticosteroidi e monitorare attentamente i pazienti.

L' estensione del tratto QT ( prolungamento QT ) può rappresentare un grave evento avverso.
L'attività elettrica del cuore deve essere testata con un elettrocardiogramma durante il trattamento.
La sindrome di Guillain-Barré, una rara malattia neurologica, può verificarsi con Tibsovo; è pertanto necessario monitorare questi pazienti per questa grave reazione avversa.( Xagena2018 )

Fonte: FDA, 2018

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