L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Zelboraf ( Vemurafenib ), un farmaco per il trattamento dei pazienti con melanoma in stadio avanzato ( metastatico ) o non-resecabile ( cioè che non può essere asportato chirurgicamente ).
Zelboraf è specificamente indicato per il trattamento dei pazienti affetti da melanoma, i cui tumori esprimono una mutazione del gene chiamato BRAF V600E.
Il farmaco non è stato studiato nei pazienti affetti da melanoma e test negativi per quella mutazione.
L’FDA ha anche approvato un test denominato Cobas 4800 BRAF V600 Mutation Test, che aiuterà a determinare se le cellule di melanoma di un paziente hanno la mutazione BRAF V600E.
La proteina BRAF è normalmente coinvolta nella regolazione della crescita cellulare, ma è mutata in circa la metà dei pazienti con melanoma in fase avanzata.
Zelboraf è un inibitore BRAF che è in grado di bloccare la funzione della proteina mutata BRAF V600E.
La sicurezza e l'efficacia di Zelboraf sono state definite in un singolo studio internazionale che ha riguardato 675 pazienti con melanoma in fase avanzata con la mutazione BRAF V600E che non avevano ricevuto una precedente terapia.
I pazienti sono stati assegnati a ricevere Zelboraf o Dacarbazina.
Lo studio è stato progettato per misurare la sopravvivenza globale ( l'intervallo di tempo tra l'inizio del trattamento e la morte di un paziente ).
La sopravvivenza mediana ( il tempo di vita di un paziente dopo il trattamento ) dei pazienti trattati con Zelboraf non è stato raggiunto ( 77% dei pazienti ancora in vita ) mentre la sopravvivenza mediana per coloro che hanno ricevuto la Dacarbazina è stata di 8 mesi ( 64% dei pazienti ancora in vita ).
L'approvazione da parte dell’FDA del Cobas 4800 BRAF V600 Mutation Test è basata sui dati dello studio clinico che ha anche valutato la sicurezza e l'efficacia di Zelboraf.
I campioni di tessuto di melanoma dei paziente sono stati prelevati per verificare la presenza di mutazione.
Gli effetti indesiderati più comunemente riportati nei pazienti trattati con Zelboraf sono stati i seguenti: dolori articolari, eruzioni cutanee, perdita di capelli, affaticamento, nausea, e sensibilità della pelle quando esposta al sole.
Circa il 26% dei pazienti ha sviluppato un tumore correlato alla cute ( carcinoma cutaneo a cellule squamose ), che è stato trattato mediante intervento chirurgico.
I pazienti trattati con Zelboraf devono evitare l’esposizione al sole.
Zelboraf è stato approvato assieme a una Medication Guide per informare gli operatori sanitari ed i pazienti dei rischi potenziali di Zelboraf.
Il melanoma è la principale causa di morte per malattia della pelle. Il National Cancer Institute ha stimato che 68.130 nuovi casi di melanoma siano stati diagnosticati negli Stati Uniti nel corso del 2010; circa 8.700 persone sono morte a causa della malattia. ( Xagena2011 )
Fonte: FDA, 2011
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