L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha concesso l'approvazione a Libtayo ( Cemiplimab-rwlc, Cemiplimab ) per il trattamento dei pazienti con carcinoma basocellulare ( BCC ) localmente avanzato o metastatico precedentemente trattati con un inibitore della via di segnalazione di Hedgehog ( HHI ) o per i quali un inibitore HH non è appropriato.
L'approvazione di Libtayo si è basata su uno studio di fase 2 in aperto, multicentrico, non-randomizzato, di pazienti con carcinoma basocellulare localmente avanzato o metastatico non-resecabile ( Studio 1620 ).
Questo è il più ampio studio clinico prospettico in questa popolazione di pazienti, con 132 pazienti, 112 dei quali sono stati inclusi nell'analisi di efficacia.
I pazienti di entrambe le coorti avevano progredito con la terapia a base di inibitori HH, non avevano una risposta oggettiva dopo 9 mesi di terapia con inibitori HH o erano intolleranti alla terapia HHI.
L'endpoint primario di efficacia era il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) confermato, mentre un endpoint secondario chiave era la durata della risposta ( DOR ), valutata da una revisione centrale indipendente.
I pazienti con carcinoma basocellulare localmente avanzato inclusi nello studio non erano candidati per la chirurgia curativa o la radioterapia curativa, per valutazione multidisciplinare.
Tutti i pazienti sono stati trattati con 350 mg di Cemiplimab ogni 3 settimane per un massimo di 93 settimane, fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o completamento del trattamento programmato.
Tra gli 84 pazienti con carcinoma basocellulare localmente avanzato, il tasso ORR confermato è stato del 29% ( IC 95%, 19-40 mesi ) con una durata mediana della risposta non-raggiunta ( range, 2.1-21.4+ mesi ), con il 79% dei responder che hanno mantenuto la risposta per almeno 6 mesi.
Tra i 28 pazienti con carcinoma basocellulare metastatico, il tasso ORR confermato è stato del 21% ( IC 95%, 8% -41% ), con una durata mediana della risposta non-raggiunta ( range, 9-23.0+ mesi ), e tutti i responder hanno mantenuto la risposta per almeno 6 mesi.
Gli eventi avversi gravi associati a Cemiplimab sono eventi avversi immuno-mediati ( ad es. polmonite, epatite, colite, insufficienza surrenalica, ipotiroidismo e ipertiroidismo, diabete mellito e nefrite ) e reazioni all'infusione.
Gli eventi avversi più comuni ( che si sono verificati in una percentuale del 20% o più dei pazienti ) sono stati: affaticamento, dolore muscoloscheletrico, diarrea, eruzione cutanea e prurito.
L'indicazione di carcinoma basocellulare metastatica è stata approvata nell'ambito del programma di approvazione accelerata. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2021
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