La Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Lytgobi ( Futibatinib ) per pazienti adulti con colangiocarcinoma intraepatico precedentemente trattato, non-resecabile, localmente avanzato o metastatico che ospita fusioni geniche del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 2 ( FGFR2 ) o altri riarrangiamenti.
L'efficacia è stata valutata in TAS-120-101, uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo che ha arruolato 103 pazienti con colangiocarcinoma intraepatico precedentemente trattato, non-resecabile, localmente avanzato o metastatico che ospita una fusione genica FGFR2 o un altro riarrangiamento.
La presenza di fusioni FGFR2 o altri riarrangiamenti è stata determinata utilizzando test di sequenziamento di nuova generazione.
I pazienti hanno ricevuto 20 mg di Futibatinib per via orale una volta al giorno fino a progressione della malattia o a tossicità inaccettabile.
Le principali misure di esito dell'efficacia erano il tasso di risposta globale ( ORR ) e la durata della risposta ( DoR ) come determinato da un Comitato di revisione indipendente secondo i criteri RECIST v1.1.
Il tasso di risposta globale è stato del 42% ( intervallo di confidenza al 95% [IC]: 32, 52 ); tutti i 43 responder hanno ottenuto risposte parziali.
La durata media della risposta è stata di 9,7 mesi ( IC 95%: 7,6, 17,1 ).
Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate nel 20% o più dei pazienti sono state tossicità ungueale, dolore muscoloscheletrico, stitichezza, diarrea, affaticamento, secchezza delle fauci, alopecia, stomatite, dolore addominale, pelle secca, artralgia, disgeusia, secchezza oculare, nausea, diminuzione dell'appetito, infezione del tratto urinario, sindrome da eritrodisestesia palmo-plantare e vomito.
La dose raccomandata di Futibatinib è di 20 mg per via orale una volta al giorno fino a progressione della malattia o a una tossicità inaccettabile. ( Xagena2022 )
Fonte: FDA, 2022
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