La FDA (U.S. Food and Drug Administration) ha concesso l'approvazione accelerata a Oxbryta ( Voxelotor ) per il trattamento della anemia falciforme negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.
L'anemia a cellule falciformi è una malattia ereditaria del sangue in cui i globuli rossi hanno una forma anomala, che limita il flusso nei vasi sanguigni e limita il rilascio di ossigeno ai tessuti, causando dolori di forte entità e danni agli organi.
Questa patologia è anche caratterizzata da una infiammazione grave e cronica che peggiora le crisi vaso-occlusive durante le quali i pazienti sperimentano episodi di dolore estremo e danni agli organi.
100.000 persone negli Stati Uniti e oltre 20 milioni in tutto il mondo vivono con questa malattia del sangue.
Oxbryta è un inibitore della polimerizzazione dell'emoglobina falciforme deossigenata, che è l'anomalia centrale nella anemia falciforme.
Con Oxbryta, le cellule falciformi hanno meno probabilità di legarsi tra loro e di assumere la forma falciforme, che può causare bassi livelli di emoglobina a causa della distruzione dei globuli rossi.
L'approvazione di Oxbryta si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica con 274 pazienti affetti da anemia falciforme.
Nello studio, 90 pazienti hanno ricevuto 1500 mg di Oxbryta, 92 pazienti hanno ricevuto 900 mg di Oxbryta e 92 pazienti hanno ricevuto un placebo.
L'efficacia consisteva in un aumento del tasso di risposta all'emoglobina nei pazienti che avevano ricevuto 1500 mg di Oxbryta, che è stata del 51.1% per questi pazienti rispetto al 6.5% nel gruppo placebo.
I più comuni effetti indesiderati riscontrati nei pazienti trattati con Oxbryta sono stati: cefalea, diarrea, dolore addominale, nausea, affaticamento, rash e piressia.
Oxbryta ha ottenuto l'approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi in grado di soddisfare una esigenza medica insoddisfatta sulla base di un risultato che è ragionevolmente probabile che preveda un beneficio clinico per i pazienti.
Oxbryta ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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