La Commissione Europea ha approvato Omjjara, il cui principio attivo è Momelotinib, per il trattamento dei pazienti con splenomegalia o sintomi correlati alla malattia nei pazienti adulti con anemia da moderata a grave, affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e che sono naïve all'inibitore della Janus chinasi (JAK) o già trattati con Ruxolitinib.
Momelotinib è un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'attivina A di tipo 1 ( ACVR1 ) da assumere una volta al giorno. Oltre a inibire JAK, ha anche un’azione antianemica perché riesce a interferire con alcuni meccanismi genetici di regolazione del metabolismo del ferro rendendo disponibile questo elemento essenziale per la produzione dell’emoglobina e quindi degli eritrociti.
Finora, c'erano limitate opzioni terapeutiche per trattare i pazienti affetti da mielofibrosi con anemia. Questi pazienti richiedono spesso trasfusioni e più del 30% interrompe il trattamento a causa dell'anemia. I pazienti che dipendono dalle trasfusioni hanno una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza più breve.
L'approvazione preliminare di Momelotinib è supportata dai dati dello studio registrativo MOMENTUM e di una sottopopolazione di pazienti adulti con anemia dello studio SIMPLIFY-1 di fase III.
Lo studio MOMENTUM è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Momelotinib rispetto a Danazolo per il trattamento e la riduzione delle principali manifestazioni della mielofibrosi in una popolazione anemica, sintomatica e con esperienza con gli inibitori JAK.
MOMENTUM ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari, dimostrando una risposta statisticamente significativa per quanto riguarda i sintomi costituzionali, la risposta splenica e l'indipendenza dalle trasfusioni nei pazienti trattati con Momelotinib rispetto a Danazolo.
SIMPLIFY-1 è stato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Momelotinib rispetto a Ruxolitinib nei pazienti affetti da mielofibrosi che non avevano ricevuto una precedente terapia con JAK inibitori.
In questi studi clinici, le reazioni avverse più comuni sono state: trombocitopenia, emorragia, infezione batterica, affaticamento, vertigini, diarrea e nausea.
Si stima che in Europa la mielofibrosi colpisca 1 persona su 10.000. Circa il 40% dei pazienti presenta anemia da moderata a grave al momento della diagnosi e comunque quasi tutti i pazienti svilupperanno anemia nel corso della malattia.
I pazienti affetti da mielofibrosi con anemia necessitano di ulteriori cure di supporto, comprese le trasfusioni, e oltre il 30% interromperà il trattamento proprio a causa dell'anemia. I pazienti dipendenti dalle trasfusioni hanno una prognosi sfavorevole e una sopravvivenza ridotta. ( Xagena2023 )
Fonte: GSK, 2023
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