La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione al commercio per Eltrombopag ( Revolade ) come terapia orale giornaliera per la porpora trombocitopenica idiopatica cronica, una malattia autoimmunitaria acquisita, caratterizzata da un abbassamento delle piastrine nel sangue.
Nella forma cronica la malattia colpisce soprattutto gli adulti tra i 20 e i 40 anni, è prevalente nelle donne, e si accompagna ad una sintomatologia clinica di tipo emorragico.
Eltrombopag trova indicazione nel trattamento degli adulti ai quali è stata asportata la milza e che non rispondono agli altri farmaci attualmente indicati, ad esempio i corticosteroidi e le immunoglobuline.
Eltrombopag può essere utilizzato anche come trattamento di seconda linea per quei pazienti a cui è controindicata l'asportazione della milza.
Il parere favorevole alla commercializzazione di Revolade si è basato sui risultati di due studi clinici di fase III, randomizzati, controllati ed in doppio cieco e di due studi in aperto, in adulti che avevano ricevuto precedentemente terapie per la porpora trombocitopenica idiopatica cronica.
Gli studi hanno mostrato che i pazienti trattati con Eltrombopag hanno ottenuto un significativo incremento della conta piastrinica e una riduzione di incidenza di sanguinamento rispetto a quelli trattati con placebo.
Eltrombopag ha permesso inoltre di ridurre le dosi di farmaci concomitanti, ad esempio gli steroidi.
Eltrombopag ha un buon profilo di tollerabilità, tanto che non sono state osservate differenze statisticamente significative riguardo all'incidenza ed alla gravità degli eventi avversi tra i pazienti in cura con il farmaco e quelli trattati con placebo.
Alcune persone hanno manifestato nausea e vomito e un aumento degli enzimi epatici, ma in generale si è trattato di episodi moderati, reversibili e non accompagnati da sintomi clinicamente significativi, indicativi cioè di danno epatico.
I pazienti affetti da porpora manifestano ecchimosi e sanguinamenti e, in alcuni casi, emorragie gravi, che possono essere fatali.
La porpora trombocitopenica idiopatica può anche influire negativamente sulla qualità di vita del malato; è spesso associata ad affaticamento e depressione, e il timore di sanguinamento può limitare le attività giornaliere.
I trattamenti attualmente disponibili con corticosteroidi, immunoglobuline o l'asportazione della milza presentano tutti dei potenziali svantaggi per il trattamento di pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica. ( Xagena2010 )
Fonte: GSK,2010
Farma2010 Emo2010
