L’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha approvato l’introduzione in Italia di Radicut, nome commerciale dell’Edaravone, un nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ).
L'Italia è il primo Paese in Europa ad avere un nuovo farmaco in commercio per il trattamento della SLA dopo più di vent’anni.
Infatti, l’unico farmaco approvato per la sclerosi laterale amiotrofica, nel 1995, era stato Rilutek ( Riluzolo ), che ha dimostrato una modesta efficacia nel prolungare di pochi mesi la sopravvivenza dei pazienti.
Radicut appare in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata
della malattia.
Radicut, inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento dell'ictus, è stato oggetto
negli anni di ripetuti studi sulla sclerosi laterale amiotrofica.
I primi risultati non furono incoraggianti: non evidenziando, di fatto, alcuna differenza significativa tra i pazienti trattati con Edaravone e quelli trattati con il placebo.
In alcuni casi si sono verificati importanti effetti collaterali.
Analizzando i dati, tuttavia, i ricercatori hanno notato che una determinata popolazione esaminta mostrava una risposta interessante al farmaco ed è su questa specifica tipologia di pazienti che si sono concentrate le successive sperimentazioni.
Lo studio condotto negli Stati Uniti su 137 pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica e pubblicato su Lancet Neurology, lo ha confermato.
Radicut induce un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale in pazienti con specifiche caratteristiche quali: la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria.
In Italia, su una popolazione di circa 6.000 persone affette da sclerosi laterale amiotrofica, si stima che i pazienti inizialmente idonei siano circa 1.600.
Radicut è stato inserito tra i cosiddetti medicinali innovativi per il trattamento terapeutico di patologie che, come la sclerosi laterale amiotrofica, sono prive di adeguta cura.
L'iter è stato accelerato per il fatto che Radicut è già in commercio in altri Stati, anche se non ha superato tutte le prove relative alla sicurezza e alla sopravvivenza, che sono ancora soggetti a sperimentazione clinica.
L'AIFA ha consentito la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo ed esclusivamente per i pazienti aventi le idonee caratteristiche cliniche: comparsa della malattia da non oltre due anni, disabilità moderata e, infine, buona funzionalità respiratoria.
Il trattamento prevede somministrazioni per infusioni endovena giornaliere per due settimane consecutive e poi ad intervalli di due settimane.
Vista la complessità della somministrazione e considerate le possibili difficoltà di spostamento dei pazienti, Radicut è stato riconosciuto come farmaco di fascia H, la cui somministrazione è limitata agli ospedali e alle eventuali strutture analoghe che saranno individuate dalle Regioni che dovranno mettere in atto modalità prescrittive ed erogative idonee.
Radicut verrà importato dal Giappone dove è prodotto dall’azienda Mitsubishi Tanabe.
L’importazione e la distribuzione, infatti, dovranno comunque osservare i criteri di certificazione
definiti da EMA, European Medicines Agency.
Nel maggio del 2017 l'Agenzia regolatoria, FDA ( Food and Drug Administration ), ne ha autorizzato l’uso negli Stati Uniti. ( Xagena2017 )
Fonte: AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, 2017
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