La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Relyvrio ( Fenilbutirrato di sodio / Taurursodiolo ) per il trattamento dei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ), comunemente nota come malattia di Lou Gehrig.
La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia rara che attacca e uccide le cellule nervose che controllano i muscoli volontari, muscoli che producono movimenti come masticare, camminare, respirare e parlare.
La sclerosi laterale amiotrofica fa perdere ai nervi la capacità di attivare muscoli specifici, il che provoca l'indebolimento dei muscoli e la paralisi.
La SLA è una malattia progressiva che continua a peggiorare nel tempo. Nella maggior parte dei casi provoca la morte per insufficienza respiratoria, di solito entro tre o cinque anni dalla comparsa dei primi sintomi.
A circa 5.000 persone negli Stati Uniti, ogni anno, viene diagnosticata la sclerosi laterale amiotrofica, e circa 20.000 americani vivono attualmente con la malattia.
Relyvrio può essere assunto per via orale con un po' di acqua a temperatura ambiente. Può anche essere somministrato attraverso un sondino.
La dose raccomandata per le prime 3 settimane è una bustina ( 3 grammi di Fenilbutirrato di sodio e 1 grammo di Taurursodiolo ) al giorno. Dopo 3 settimane, il dosaggio aumenta a una bustina due volte al giorno.
Il farmaco può essere assunto prima di uno spuntino o di un pasto.
L'efficacia di Relyvrio per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica è stata dimostrata in uno studio di 24 settimane, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli.
Nello studio, 137 pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica sono stati randomizzati a ricevere Relyvrio o placebo.
I pazienti trattati con Relyvrio hanno manifestato un tasso di declino più lento su una valutazione clinica del funzionamento quotidiano rispetto a quelli trattati con un placebo.
Inoltre, in un'analisi post hoc a lungo termine è stata osservata una sopravvivenza globale più lunga dei pazienti che avevano ricevuto inizialmente Relyvrio rispetto a quelli che avevano originariamente assunto il placebo.
Le reazioni avverse più comuni riscontrate con Relyvrio sono state: diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni delle vie respiratorie superiori.
Relyvrio contiene Taurursodiolo, un acido biliare, che può causare un peggioramento della diarrea nei pazienti con disturbi che interferiscono con la circolazione degli acidi biliari. Questi pazienti dovrebbero prendere in considerazione la possibilità di consultare uno specialista prima di assumere Relyvrio.
Relyvrio è considerato dalla FDA un farmaco orfano. ( Xagena2022 )
Fonte: FDA, 2022
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