La FDA ( US Food and Drug Administration ) ha approvato le compresse di Mayzent ( Siponimod ) per il trattamento degli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla, includendo la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia progressiva secondaria progressiva.
La sclerosi multipla è una malattia cronica, infiammatoria e autoimmune del sistema nervoso centrale che interrompe le comunicazioni tra il cervello e altre parti del corpo.
La maggior parte delle persone sperimenta i primi sintomi di sclerosi multipla tra i 20 ei 40 anni.
La sclerosi multipla è una delle cause più comuni di disabilità neurologica nei giovani adulti e si verifica più frequentemente nelle donne che negli uomini.
Per la maggior parte delle persone, la sclerosi multipla inizia con un decorso recidivante-remittente, in cui gli episodi di peggioramento della funzione ( recidive ) sono seguiti da periodi di recupero ( remissioni ).
Le remissioni potrebbero non essere complete e lasciare i pazienti con qualche grado di disabilità residua.
Molti, ma non tutti, i pazienti con sclerosi multipla presentano un grado di invalidità persistente che gradualmente peggiora nel tempo.
In alcuni pazienti, la disabilità può progredire indipendentemente dalle recidive, un processo chiamato sclerosi multipla progressiva secondaria ( SPMS ). Nei primi anni di questo processo, molti pazienti continuano a sperimentare recidive, una fase della malattia descritta come SPMS attiva. La SPMS attiva è una forma di sclerosi multipla recidivante, e i farmaci approvati per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla possono essere utilizzati per il trattamento della SPMS attiva.
Successivamente, molti pazienti con SPMS smettono di andare incontro a nuove recidive, ma la disabilità continua a progredire; questa fase è chiamata SPMS non-attiva.
L'efficacia di Mayzent è stata dimostrata in uno studio clinico condotto su 1.651 pazienti che hanno confrontato Mayzent con placebo in pazienti con SPMS che presentavano evidenza di progressione della disabilità nei due anni precedenti e nessuna recidiva nei tre mesi precedenti l'arruolamento.
L'endpoint primario dello studio era il periodo di progressione confermata a tre mesi della disabilità.
La frazione di pazienti con progressione della disabilità confermata era statisticamente inferiore nel gruppo Mayzent rispetto al gruppo placebo.
Mayzent ha anche diminuito il numero di recidive sperimentate da questi pazienti. Nel sottogruppo di pazienti con SPMS non-attiva, i risultati non erano statisticamente significativi.
Mayzent deve essere dispensato con una Guida per il paziente che descrive importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco.
Mayzent può aumentare il rischio di infezioni, quindi i pazienti devono eseguire un esame emocromocitometrico completo prima di iniziare il trattamento.
Il farmaco può causare edema maculare, quindi i pazienti devono contattare il proprio medico in caso di cambiamenti della funzione visiva.
Mayzent può causare diminuzioni transitorie della frequenza cardiaca e un declino della funzionalità polmonare.
Gli enzimi epatici devono essere controllati prima dell'inizio del farmaco e gli operatori sanitari dovrebbero monitorare attentamente i pazienti con grave compromissione epatica.
Gli operatori sanitari dovrebbero monitorare la pressione sanguigna del paziente durante il trattamento.
Le donne in età fertile devono fa uso di un metodo contraccettivo efficace durante e per 10 giorni dopo l'interruzione del farmaco a causa del potenziale rischio di danno al feto.
Gli operatori sanitari dovrebbero monitorare i pazienti per la sindrome da encefalopatia posteriore reversibile e monitorare i pazienti che hanno avuto un trattamento con terapie immunosoppressive / immunomodulanti perché potrebbe esserci una immunosoppressione additiva non-intenzionale con Mayzent.
Le reazioni avverse più comuni riportate dai pazienti che hanno ricevuto Mayzent negli studi clinici comprendono cefalea, ipertensione e aumenti del test di funzionalità epatica. ( Xagena2019 )
Fonte: FDA, 2019
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