La FDA ( Food and Drug Administration ) ha ampliato le indicazioni per Stivarga ( Regorafenib ) per il trattamento di pazienti con tumori stromali del tratto gastrointestinale ( GIST ) che non possono essere rimossi chirurgicamente e non rispondono ad altri trattamenti approvati dalla FDA per questa malattia.
GIST è un tumore in cui le cellule cancerose si formano nei tessuti del tratto gastrointestinale.
Secondo il National Cancer Institute ( NCI ), 3.300-6.000 nuovi casi di GIST si verificano ogni anno negli Stati Uniti, più spesso negli adulti più anziani.
Stivarga, un multi-chinasi, blocca diversi enzimi che promuovono la crescita del cancro.
Stivarga è destinato ad essere utilizzato nei pazienti in cui il tumore GIST non può essere rimosso mediante un intervento chirurgico o si è diffuso ad altre parti del corpo ( metastasi ) e non risponde ad Imatinib ( Glivec / Gliveec ) e Sunitinib ( Sutent ), altri due farmaci approvati dalla FDA per il trattamento dei tumori GIST.
Stivarga è stato valutato nell'ambito del programma prioritario di revisione della FDA. A Stivarga è stato inoltre concessa la designazione di farmaco orfano, perché destinato a curare una malattia rara.
La sicurezza e l'efficacia di Stivarga sono state valutate in uno studio clinico su 199 pazienti con tumore GIST che non poteva essere rimosso chirurgicamente e che era progredito dopo trattamento con Imatinib o Sunitinib.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Stivarga oppure placebo.
Tutti i pazienti hanno anche ricevuto terapia ottimale di supporto, che comprendeva trattamenti per aiutare a gestire gli effetti collaterali e i sintomi del cancro.
I pazienti nello studio hanno assunto Stivarga o placebo fino a che il tumore è progredito o gli effetti collaterali sono diventati inaccettabili.
I risultati hanno mostrato che i pazienti in trattamento con Stivarga hanno presentato un ritardo nella crescita del tumore ( sopravvivenza libera da progressione ), che è stato, in media, pari a 3.9 mesi, rispetto ai pazienti trattati con placebo.
I pazienti che hanno ricevuto il placebo hanno avuto la possibilità di passare a Stivarga in caso di progressione della malattia tumorale.
Gli effetti collaterali più comuni riportati nei pazienti trattati con Stivarga sono stati: debolezza e affaticamento, sindrome mano-piede ( detta anche eritrodisestesia palmo-plantare ), diarrea, perdita di appetito, pressione elevata, ulcere della bocca, infezioni, variazioni di volume della voce o di qualità, dolore, perdita di peso, mal di stomaco, eruzioni cutanee, febbre e nausea.
Effetti indesiderati gravi, che si sono verificati in meno dell’1% dei pazienti, sono stati danni al fegato, gravi emorragie, formazione di vesciche e desquamazione della pelle, pressione arteriosa molto elevata con necessità di trattamento di emergenza, e perforazione intestinale. ( Xagena2013 )
Fonte: FDA, 2013
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