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Strensiq per i pazienti affetti da ipofosfatasia a esordio pediatrico: approvato nell’Unione Europea


Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ( CHMP ) dell'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha adottato parere positivo sull'autorizzazione all'immissione in commercio di Strensiq ( Asfotase alfa [ Asfotasi alfa ] ).
Strensiq è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per i pazienti affetti da ipofosfatasia ( HPP ) con esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni a livello osseo.

Nel corso degli studi clinici il trattamento con Strensiq è risultato associato al miglioramento rapido e duraturo nella mineralizzazione ossea, nella mobilità e nella crescita nei pazienti ipofosfatasia con esordio pediatrico.

L' ipofosfatasia è una malattia metabolica genetica, progressiva ed estremamente rara che può danneggiare più organi dei pazienti, con complicazioni debilitanti o potenzialmente mortali. È caratterizzata dal difetto di mineralizzazione delle ossa che può causarne la deformità e portare ad altre anomalie scheletriche, oltre a complicanze sistemiche come debolezza muscolare, convulsioni, dolori e insufficienza respiratoria, con potenziale morte prematura nei neonati.

L' ipofosfatasia è associata a diverse manifestazioni a livello osseo, inclusi rachitismo / osteomalacia, alterazioni del metabolismo calcio e fosfato, crescita e mobilità ridotte, insufficienza respiratoria che può richiedere ventilazione, e convulsioni sensibili alla vitamina B6.

L'ipofosfatasia può avere conseguenze devastanti per i pazienti di ogni fascia d'età. In uno studio sulla storia naturale della malattia, i neonati che manifestavano i primi sintomi di ipofosfatasia entro i primi 6 mesi di vita presentavano un tasso elevato di mortalità, con un tasso di mortalità complessivo del 73% a 5 anni. In questi pazienti la mortalità era dovuta principalmente a insufficienza respiratoria.
Nei pazienti sopravvissuti fino all'adolescenza e all'età adulta, le conseguenze cliniche a lungo termine possono comprendere fratture ricorrenti e non-sanabili, debolezza muscolare, dolore e necessità di ausili per la deambulazione, come sedie a rotelle, deambulatori e bastoni.

Asfotase alfa è una terapia enzimatica sostitutiva in grado di contrastare il deficit di fosfatasi alcalina ( ALP ). Ovviando al deficit di ALP, il trattamento con Strensiq punta a migliorare i livelli elevati dei substrati enzimatici e la capacità dell'organismo di mineralizzazione ossea, evitando così la grave morbilità scheletrica e sistemica dei pazienti e la loro morte prematura.

I vantaggi di Strensiq sono il miglioramento della struttura scheletrica, come dimostrato dall'aspetto delle articolazioni esaminate con radiografia, dall'aspetto istologico del campione bioptico e dall'apparente recupero della statura.
Il parere del Comitato scientifico dell’EMA si è basato sui dati clinici di 68 pazienti affetti da ipofosfatasia con esordio pediatrico ( dai neonati ai pazienti fino a 66 anni ) arruolati in 3 studi registrativi prospettici con successive fasi di estensione.

Le reazioni avverse più comunemente osservate erano a livello del punto di iniezione e associate alle iniezioni. Per la maggior parte le reazioni avverse erano non-gravi e di intensità medio-moderata.

L'ipofosfatasia è il risultato di una mutazione genetica che codifica per l'enzima noto come fosfatasi alcalina non-tessuto specifica ( TNSALP ).
La deficienza genetica che caratterizza l' ipofosfatasia può colpire persone di ogni età. L’ipofosfatasia viene classificata in base all'età del paziente al momento dell'esordio dei sintomi della malattia. L'esordio infantile e giovanile dell’ipofosfatasia viene definito come la manifestazione dei primi sintomi entro i 18 anni.

L'FDA ( Food and Drug Administration ) aveva concesso la designazione di Breakthrough Therapy per Strensiq. ( Xagena2015 )

Fonte: Alexion, 2015

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