La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha concesso l'approvazione accelerata a Tazverik ( Tazemetostat ) per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non-eleggibili per la resezione completa.
Il sarcoma epitelioide è un raro sottotipo di sarcoma dei tessuti molli che si verifica spesso nei giovani adulti.
Tazemetostat blocca l'attività della metiltransferasi EZH2, che può aiutare a impedire la crescita delle cellule tumorali.
La maggior parte dei casi di sarcoma epitelioide inizia nel tessuto molle sotto la pelle di un'estremità, sebbene possa iniziare in altre aree del corpo.
La rimozione chirurgica è considerata il trattamento principale quando il tumore è localizzato in un'area del corpo. Possono essere somministrate anche chemioterapia o radiazioni.
Tuttavia, vi è un'alta probabilità di diffusione locale e regionale della malattia anche con il trattamento e circa il 50% dei pazienti ha una malattia metastatica al momento della diagnosi. La malattia metastatica è considerata pericolosa per la vita del paziente.
L'approvazione di Tazverik si è basata sui risultati di uno studio clinico che ha arruolato 62 pazienti con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato.
Durante la sperimentazione clinica, i pazienti hanno ricevuto 800 milligrammi ( mg ) di Tazverik due volte al giorno fino a quando la malattia è progredita o il paziente ha raggiunto un livello inaccettabile di tossicità.
Le valutazioni della risposta del tumore sono state eseguite ogni 8 settimane durante la sperimentazione clinica. Lo studio ha misurato quanti pazienti hanno sperimentato una riduzione completa o parziale dei loro tumori durante il trattamento ( tasso di risposta globale; ORR ).
Il tasso di risposta globale è stato del 15%, con l'1,6% dei pazienti che ha avuto una risposta completa ( CR ) e il 13% una risposta parziale ( PR ).
Dei nove pazienti che hanno avuto una risposta, 6 ( 67% ) hanno presentato una risposta della durata di 6 mesi o più.
Gli effetti indesiderati più comuni per i pazienti che assumevano Tazverik sono stati: dolore, affaticamento, nausea, diminuzione dell'appetito, vomito e costipazione.
I pazienti trattati con Tazverik sono a maggior rischio di sviluppare neoplasie secondarie tra cui: linfoma linfoblastico a cellule T, sindrome mielodisplastica e leucemia mieloide acuta.
La FDA ha consigliato agli operatori sanitari di dire alle donne con potenziale riproduttivo di usare una contraccezione efficace durante il trattamento con Tazverik e per sei mesi dopo la dose finale. Gli uomini con una partner femminile potenzialmente riproduttiva devono usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Tazverik e per tre mesi dopo la dose finale.
Le donne in gravidanza o che allattano non devono assumere Tazverik perché può causare danni al feto in via di sviluppo o al neonato.
Tazverik deve essere dispensato con una guida ai farmaci per il paziente che descrive informazioni importanti sugli usi e sui rischi del farmaco. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2020
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