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Tepezza è il primo trattamento per l'oftalmopatia tiroidea approvato dalla FDA


La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Tepezza ( Teprotumumab-trbw; Teprotumumab ) per il trattamento degli adulti affetti da patologie della tiroide, una condizione rara in cui i muscoli e i tessuti adiposi dietro l'occhio si infiammano, con protusione degli occhi ( proptosi ).

Questo è il primo farmaco approvato per il trattamento della malattia oculare della tiroide. Attualmente, ci sono opzioni di trattamento molto limitate per questa malattia potenzialmente debilitante.
Il trattamento con Teprotumumab ha il potenziale di alterare il decorso della malattia, risparmiando ai pazienti la necessità di interventi chirurgici invasivi, fornendo una opzione di trattamento alternativa non-chirurgica.

L'orbitopatia tiroidea è associata a rigonfiamento verso l'esterno dell'occhio che può causare una varietà di sintomi come dolore oculare, visione doppia, sensibilità alla luce o difficoltà a chiudere l'occhio.
Questa malattia colpisce un numero relativamente piccolo di statunitensi, con una maggiore incidenza di donne rispetto agli uomini.
Sebbene questa condizione interessi relativamente pochi individui, l' orbitopatia tiroidea può essere invalidante. I fastidiosi sintomi oculari possono portare alla progressiva incapacità delle persone con patologie oculari di natura tiroidea a svolgere importanti attività quotidiane, come guidare o lavorare.

Tepezza è stato approvato sulla base dei risultati di due studi ( Studio 1 e 2 ) che hanno riguardato un totale di 170 pazienti con patologia oculare tiroidea attiva che sono stati randomizzati a ricevere Tepezza oppure un placebo.
Tra i pazienti a cui è stato somministrato Tepezza, il 71% nello Studio 1 e l'83% nello Studio 2 hanno dimostrato una riduzione della proptosi ( protrusione oculare ) superiore a 2 millimetri rispetto al 20% e al 10% dei soggetti che hanno ricevuto il placebo.

Le reazioni avverse più comuni osservate nei pazienti trattati con Tepezza sono state: spasmi muscolari, nausea, alopecia, diarrea, affaticamento, iperglicemia, perdita dell'udito, secchezza cutanea, disgeusia ( alterazione del senso del gusto ) e cefalea.

Tepezza non deve essere usato in gravidanza e le donne in età fertile devono verificare il proprio stato di gravidanza prima di iniziare il trattamento e devono essere informate sulla prevenzione della gravidanza durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose di Tepezza.

La FDA ha concesso la revisione prioritaria dell'applicazione, oltre alla designazione di Breakthrough Therapy ( terapia fortemente innovativa ).
Inoltre, Tepezza ha ricevuto la designazione di farmaco orfano. ( Xagena2020 )

Fonte: FDA, 2020

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