La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Elzonris ( Tagraxofusp ), come monoterapia per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche ( BPDCN ), una neoplasia ematologica rara e aggressiva con prognosi severa.
La decisione della Commissione Europea fa seguito al parere positivo adottato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano ( CHMP ) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ) e si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con neoplasia BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati.
Elzonris è stato esaminato in uno studio condotto su 84 adulti con neoplasia BPDCN ( 65 non-trattati in precedenza e 19 trattati in precedenza con altri medicinali ).
Lo studio ha mostrato che il 57% ( 37 su 65 ) dei pazienti non-trattati in precedenza non presentava
segni di malattia o presentava un danno cutaneo minimo dopo il trattamento con Elzonris.
Inoltre, circa un terzo ( 21 su 65 ) di questi pazienti è stato in grado di sottoporsi a trapianto di cellule staminali ( una procedura in cui il midollo osseo del paziente viene sostituito da cellule staminali di un donatore per costituire nuovo midollo osseo che produce cellule sane ), il che ha contribuito a prolungare il tempo di vita dei pazienti.
Gli effetti indesiderati più comuni di Elzonris ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 ) sono
ipoalbuminemia, aumento dei livelli ematici delle transaminasi, trombocitopenia, nausea, stanchezza e febbre.
L’effetto indesiderato più grave che può verificarsi durante il trattamento con Elzonris è la sindrome da perdita capillare ( un effetto indesiderato imprevedibile e pericoloso per la vita dovuto alla perdita da piccoli vasi sanguigni ), che può riguardare fino a 1 persona su 5.
Elzonris ha ricevuto la designazione di farmaco orfano nell'Unione Europea, ed ora è il primo trattamento approvato per i pazienti con neoplasia BPDCN e la prima terapia mirata contro CD123 disponibile in Europa.
Elzonris è stato approvato nel 2018 dalla FDA negli Stati Uniti, come trattamento dei pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a 2 anni, affetti da neoplasia BPDCN.
La BPDCN è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente sfavorevoli.
La neoplasia BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o a livello cutaneo, e può coinvolgere anche linfonodi e viscere.
La cellula di origine della neoplasia BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide ( pDC ).
La diagnosi di neoplasia BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD123, CD4 e CD56, nonché su altri marcatori.
Nel 2008, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha definito questa malattia come BPDCN, ad includere il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4+ / CD56+ agranulare.
Il CD123 è espresso sulla superficie cellulare in una vasta gamma di neoplasie tra cui la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoide ed alcune neoplasie mieloproliferative ( MPN ), tra cui la leucemia mielomonocitica cronica ( CMML ) e la mielofibrosi ( MF ), la leucemia mieloide acuta ( LMA ), la sindrome mielodisplastica ( MDS ) e la leucemia mieloide cronica ( LMC ).
CD123 risulta presente anche in casi di mieloma multiplo ( MM ), leucemia linfoide acuta ( ALL ) leucemia a cellule capellute ( HCL), linfoma di Hodgkin ( HL ) e in alcuni linfomi non-Hodgkin ( NHL ).
Inoltre, le cellule CD123+ sono state individuate nel microambiente di numerosi tumori solidi e in certe malattie autoimmuni come lupus cutaneo e sclerodermia. ( Xagena2021 )
Fonte: Menarini, 2021
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