Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio del prodotto medicinale Elelyso ( Taliglucerasi alfa ), destinato al trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.
La malattia di Gaucher è una rara malattia ereditaria, in cui le persone non presentano una quantità sufficiente dell’enzima glucocerebrosidasi, che trasforma il glucocerebroside, sostanza derivante dalle cellule degradate, in glucosio e ceramide.
In assenza o deficit dell'enzima, la glucocerebroside si accumula nell’organismo, tipicamente nel fegato, milza, ossa, causando una vasta gamma di problemi quali anemia, stanchezza, contusioni con tendenza al sanguinamento, ingrossamento della milza e del fegato, dolore alle ossa e fratture.
Poiché il numero di pazienti con malattia di Gaucher è basso, la malattia è considerata rara e Elelyso è stato designato medicinale orfano nel marzo 2010.
Elelyso è una terapia enzimatica sostitutiva. La terapia enzimatica sostitutiva fornisce ai pazienti l'enzima di cui sono privi.
Il principio attivo di Elelyso, Taliglucerasi alfa, è una copia della glucocerebrosidasi, prodotta mediante la tecnologia del DNA ricombinante.
La Taliglucerasi alfa sostituisce l'enzima mancante nella malattia di Gaucher di tipo I, contribuendo a ridurre il glucocerebroside, evitando che si accumuli nell’organismo e sia causa dei sintomi della malattia.
Uno studio condotto su 33 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 ha confrontato gli effetti di Elelyso, somministrato a dosi differenti ( 30 unità/kg contro 60 unità/kg ).
La principale misura dell'efficacia era la riduzione delle dimensioni della milza dopo 9 mesi di trattamento.
Lo studio ha anche esaminato le dimensioni del fegato; sono stati misurati i livelli di emoglobina ed è stata eseguita la conta piastrinica.
Il CHMP ha osservato che nello studio Elelyso ha prodotto una riduzione clinicamente rilevante delle dimensioni della milza e del fegato.
Sono stati anche osservati miglioramenti dei livelli di emoglobina e nella conta delle piastrine.
Gli effetti collaterali riscontrati con Elelyso sono apparsi simili a quelli delle altre terapie di sostituzione enzimatica.
Il CHMP ha pertanto concluso che i benefici del farmaco sono superiori ai rischi nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1.
Tuttavia, il CHMP ha anche concluso che al farmaco non può essere concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio nell’Unione Europea ( UE ) a causa della esclusiva di mercato per 10 anni concessa a Vpriv ( Velaglucerasi alfa ), autorizzata nel mese di agosto 2010 per la stessa indicazione.
L’esclusiva di mercato per i medicinali orfani è data come incentivo alle imprese per sviluppare farmaci per le malattie rare, che non possono altrimenti essere sviluppati a causa dei costi elevati e delle piccole dimensioni delle popolazioni di pazienti.
L'esclusività significa che un altro farmaco non può essere autorizzato per la stessa indicazione, se non offre vantaggi terapeutici.
In questo caso, il CHMP ha concluso che Elelyso è simile a Vpriv, in quanto sono entrambe terapie di sostituzione enzimatica con medesimo meccanismo d’azione.
Il CHMP ha inoltre preso in considerazione le esenzioni legali che avrebbero potuto permettere l’autorizzazione di Elelyso nonostante l’esclusiva di mercato concessa a Vpriv.
Le eventuali deroghe sono rappresentate dalla superiorità clinica di Elelyso rispetto a Vpriv e da problemi di fornitura con Vpriv.
Il CHMP ha concluso che non vi sono prove che Elelyso offra vantaggi clinici rispetto a Vpriv o che Vpriv scarseggi. Il Comitato ha pertanto raccomandato alla Commissione Europea di non autorizzare l'immissione in commercio di Elelyso. ( Xagena2012 )
Fonte: EMA, 2012
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