L'Agenzia regolatoria statunitense, Food and Drug Administration ( FDA ), ha approvato Vidaza ( Azacitidina ) per i pazienti pediatrici con leucemia mielomonocitica giovanile ( JMML ) di nuova diagnosi.
L'efficacia è stata definita da AZA-JMML-001, uno studio internazionale, multicentrico, in aperto, che aveva come obiettivo quello di valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività dell'Azacitidina prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ) in 18 pazienti pediatrici con leucemia mielomonocitica giovanile.
I pazienti sono stati trattati con Azacitidina per via endovenosa giornalmente nei giorni 1-7 di un ciclo di 28 giorni per un minimo di 3 cicli e un massimo di 6 cicli, a condizione che i pazienti non avessero una progressione della malattia o fossero pronti per il trapianto HSCT tra i cicli 4 e 6.
Le principali misure di esito di efficacia erano la remissione clinica completa ( cCR ) o la remissione clinica parziale ( cPR ) secondo i criteri di risposta JMML internazionali a 3 mesi ( ciclo 3, giorno 28 ).
Le risposte dovevano essere state sostenute per almeno 4 settimane nel periodo di 4 settimane precedente o successivo al ciclo 3, giorno 28.
Un totale di 9 pazienti ( 50% ) ( IC 95%: 26, 74 ) ha presentato risposte cliniche confermate. Di questi 9 pazienti, c'erano 3 risposte cCR e 6 risposte cPR.
Il tempo mediano di risposta è stato di 1.2 mesi ( intervallo: 0.95-1.87 mesi ).
La percentuale dei pazienti sottoposti a trapianto HSCT è stata del 94%, e il tempo mediano al trapianto HSCT è stato di 4.6 mesi ( intervallo: 2.8-19 mesi ).
Le reazioni avverse più comuni ( più del 30% ) che si sono verificate nei pazienti pediatrici con leucemia mielomonocitica giovanile sono state: piressia, eruzione cutanea, infezione delle vie respiratorie superiori e anemia.
La dose raccomandata per i pazienti di età compresa tra 1 mese e meno di 1 anno o di peso inferiore a 10 kg è di 2.5 mg/kg.
La dose raccomandata per i pazienti di età pari o superiore a 1 anno e di peso uguale o superiore a 10 kg è di 75 mg/m2. ( Xagena2022 )
Fonte: FDA, 2022
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